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获得性血友病药物治疗
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荆婧·头豹分析师
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行业定义
获得性血友病(Acquired Hemophilia, AH)是一种由于血液循环系统中出现抗凝血因子自身抗体而导致凝血活性降低的获得性出血性疾病,同为凝血因子活性不足引发的异常出血症状,但区别于家族遗传性血友病(统称为血友病),获得性血友病患者并非起病于基因遗传。
AI访谈
行业分类
按照患者治疗方案不同,获得性血友病药物治疗行业可以分为如下类别:
AI访谈
行业特征
获得性血友病高发人群特征明显且受基础疾病影响较为显著,当前市场中不乏国产原研产品上市,中国药物治疗市场已基本摆脱对于进口品牌的依赖,儿童患者对于片剂和注射剂型药品的代谢负担较大,本土厂商进行剂型创新以扩大药品适用群体覆盖。
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发展历程

获得性血友病药物治疗行业

目前已达到 4个阶段
AI访谈
产业链分析
AI访谈
行业规模
获得性血友病药物治疗行业规模
评级报告 1篇
AI访谈SIZE数据
政策梳理
获得性血友病药物治疗行业
相关政策 5篇
AI访谈
竞争格局
AI访谈数据图表
摘要
获得性血友病是一种由于妊娠、衰老或恶性肿瘤等基础疾病导致的血液系统疾病,抗凝血因子自身抗体异常产生,导致患者体内凝血因子活性降低,出现无原因出血症状。根据受抑制的凝血因子类型可将患者分为获得性血友病A和获得性血友病B,另外根据患者临床诊疗时出血症状的严重程度,可对症进行止血治疗或免疫抑制治疗。止血治疗一线用药多为凝血因子或凝血酶原复合物,免疫抑制治疗则多选用糖皮质激素联合环磷酰胺进行长期药物调整。当前中国市场已有本土自研的重组凝血因子产品面世,免疫抑制药物方面也有多种仿制药上市过评,本土临床治疗对于进口产品的依赖逐渐降低。面对药物价格过高导致的用药渗透率不足,近年国家医保局重点关注获得性血友病用药的医保支付比例,最大限度为患者减轻药物治疗负担。另外,由于居民对获得性血友病的防控意识不足,部分患者首次并未正确选择就诊科室,导致超三成患者经历延迟确诊。中国获得性血友病诊疗指南提出,对于存在不明原因出血的送诊患者应进行凝血五项检查,根据各项检查结果进一步采取对应的凝血功能测试以尽早实现确诊。本报告将从获得性血友病药物治疗行业的起病原因、用药分类、产业链各环节重点事项分析、市场规模预测及市场竞争格局分析等维度对获得性血友病药物治疗行业进行深度剖析。
获得性血友病药物治疗行业定义
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Prompt
获得性血友病药物治疗是指通过给予患者人工合成的凝血因子,以替代患者自身缺乏的凝血因子,从而达到控制或预防出血的目的。这种治疗方法被广泛应用于获得性血友病患者的治疗中。 在定义方面,获得性血友病药物治疗的主要区别在于其所涉及的药物种类和治疗方式。一般来说,获得性血友病药物治疗包括两种主要类型的药物:凝血因子替代剂和抗纤溶剂。凝血因子替代剂是指通过给予患者人工合成的凝血因子,以替代患者自身缺乏的凝血因子,从而达到控制或预防出血的目的。抗纤溶剂则是指通过抑制纤维蛋白溶解酶的活性,从而增加凝血因子的稳定性和持久性,达到控制或预防出血的目的。 此外,获得性血友病药物治疗还可以根据其治疗方式进行分类。常见的治疗方式包括静脉注射、皮下注射和口服等。其中,静脉注射是最常见的治疗方式,因为它可以快速有效地提供凝血因子替代剂或抗纤溶剂,从而迅速控制或预防出血。 总之,获得性血友病药物治疗是一种重要的治疗手段,可以有效地控制或预防出血。在定义方面,其主要区别在于所涉及的药物种类和治疗方式。了解这些差异可以帮助医生更好地选择适当的治疗方案,从而提高治疗效果。
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获得性血友病(Acquired Hemophilia, AH)是一种由于血液循环系统中出现抗凝血因子自身抗体而导致凝血活性降低的获得性出血性疾病,同为凝血因子活性不足引发的异常出血症状,但区别于家族遗传性血友病(统称为血友病),获得性血友病患者并非起病于基因遗传。
获得性血友病的临床表现为,无既往出血史和阳性家族史的患者在日常生活中出现自发性出血,或患者在手术、外伤及侵入性临床检查过程中发生异常出血。衰老、肿瘤患病或妊娠均可提升自身抗体产生几率,因此老龄人口、癌症患者及围产期妇女成为获得性血友病的重点发病人群。获得性血友病根据体内缺乏的凝血因子类型可分为获得性血友病A(Acquired Hemophilia A,AHA)和获得性血友病B(Acquired Hemophilia B,AHB),AHA指患者凝血因子Ⅷ(FⅧ)活性显著低于正常值,是获得性血友病患者的主要患病类型,而由凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性减弱导致的凝血功能异常称为AHB,由于FⅨ分子量较FⅧ更小且免疫原性低,因此AHB在获得性血友病病例中占比较低。
根据患者病程进展,获得性血友病临床治疗用药可分为止血治疗用药和抑制物清除用药2种类型,面对就诊时即存在严重出血症状的患者,临床治疗多采取紧急止血方案,而对于就诊时出血程度较轻或无出血症状的患者,诊疗指南则推荐首选免疫抑制药物进行治疗。
[1]
1:https://rs.yiigle.com/CN121090202103/1317956.htm
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2:https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0268960X21001132
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3:https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=2de681141313
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4:中华血液学杂志,Blood Reviews,MedSCI
中华血液学杂志,Blood Reviews,MedSCI
获得性血友病药物治疗行业分类
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Prompt
获得性血友病药物治疗行业可以按照药物类型、治疗方式和市场规模等方面进行分类。其中,按照药物类型进行分类是最主流的分类标准。 按照药物类型进行分类,获得性血友病药物治疗行业可以分为以下三类: 1. 血友病因子替代治疗药物 血友病因子替代治疗药物是目前治疗获得性血友病的主要药物。这类药物包括凝血因子VIII和IX,它们可以替代患者体内缺失的凝血因子,从而达到止血的目的。这类药物通常以注射剂的形式出现,需要经过冷藏保存。典型的血友病因子替代治疗药物包括诺如瑞、拜瑞等。 2. 抗纤维蛋白溶解药物 抗纤维蛋白溶解药物是一种能够抑制纤维蛋白溶解的药物,可以用于治疗血友病患者出现的血栓症状。这类药物通常以口服药或注射剂的形式出现,不需要冷藏保存。典型的抗纤维蛋白溶解药物包括阿司匹林、华法林等。 3. 其他辅助治疗药物 除了上述两类药物外,还有一些辅助治疗药物可以用于治疗获得性血友病。这些药物包括止痛药、抗感染药、抗过敏药等,可以帮助患者缓解疼痛、预防感染和过敏反应等。这类药物通常以口服药或注射剂的形式出现,不需要冷藏保存。 以上三类药物在治疗获得性血友病方面各有特点。血友病因子替代治疗药物是目前治疗获得性血友病的主要药物,具有快速止血、安全可靠等优点。抗纤维蛋白溶解药物可以用于治疗血栓症状,但需要注意剂量和使用时间。其他辅助治疗药物可以帮助患者缓解疼痛、预防感染和过敏反应等,但不能替代血友病因子替代治疗药物的作用。 总之,按照药物类型进行分类可以更好地了解获得性血友病药物治疗行业的特点和差异,有助于制定更加科学合理的治疗方案。
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按照患者治疗方案不同,获得性血友病药物治疗行业可以分为如下类别:
获得性血友病药物治疗行业基于患者治疗方案的分类
获得性血友病药物治疗分类
止血治疗方案
对于诊断时存在严重出血症状的患者,临床治疗多采取紧急止血方案。其中一线治疗药物主要包含人凝血因子制品、重组凝血因子制品和活化凝血酶原复合物(APCC),通过补充活化凝血因子及凝血酶原达到恢复患者凝血功能的治疗效果。当前中国市场暂无APCC上市,因此本土诊疗机构多使用凝血酶原复合物(PCC)进行替代。二线治疗方案主要面对FⅧ抗体滴度较低的出血病例,治疗用药主要包含大剂量FⅧ、去氨加压素(DDAVP)和氨甲环酸,另外罗氏公司创新研发的艾美赛珠单抗可模拟FⅧa的作用,可模拟FⅧa的作用,使患者恢复正常止血功能,此药物目前已进入中国用药市场。
免疫抑制治疗方案
对于诊断时存在轻度出血症状或无出血症状的患者,临床治疗多采用免疫抑制药物进行抑制物清除治疗。一线治疗用药包括泼尼松、地塞米松等糖皮质激素、人血丙种球蛋白(静丙,IVIG)和环磷酰胺,机体内的效应T细胞是调控并维持免疫应答的核心环节,以上类型的一线治疗药物可通过抑制浆细胞样树突细胞(Dendritic Cells, DC)成熟实现对效应T细胞功能的抑制,从而减少凝血因子自身抗体的产生,恢复机体凝血功能。二线治疗药物则针对存在糖皮质激素或环磷酰胺禁忌症的患者群体,作用机制与一线治疗药物相似,此类型药物主要包含利妥昔单抗、硫唑嘌呤、环孢素A、长春新碱、霉酚酸酯等。
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2:中华血液学杂志
获得性血友病药物治疗行业特征
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中国获得性血友病药物治疗行业是一个具有特殊性质的行业,其商业模式、竞争环境、用户画像、利润成本、行业周期、供给需求、准入门槛、发展前景等多个维度都具有独特的特征。在这些维度中,我认为商业模式、竞争环境和用户画像是最重要的三个维度。 商业模式 中国获得性血友病药物治疗行业的商业模式主要是以制药公司为主导,通过研发、生产和销售药物来获取收益。由于该行业的特殊性质,即患者数量相对较少,但需要长期持续治疗,因此制药公司通常采用高价策略来获取更高的利润。同时,由于该行业的专业性较强,制药公司通常需要与医院、诊所等医疗机构建立合作关系,以便更好地推广和销售药物。 竞争环境 中国获得性血友病药物治疗行业的竞争环境主要是由国内外制药公司构成。国内制药公司主要是以国内市场为主要目标,而国外制药公司则主要是以跨国市场为主要目标。由于该行业的专业性较强,制药公司通常需要投入大量的研发资金和人力资源来开发新药物,因此研发能力和技术实力是制药公司在该行业中竞争的关键因素。 用户画像 中国获得性血友病药物治疗行业的用户画像主要是以患者为主体。由于该疾病的特殊性质,即需要长期持续治疗,因此患者通常需要购买大量的药物,并需要定期到医院或诊所接受治疗。同时,由于该疾病的罕见性,患者数量相对较少,因此制药公司通常需要通过与患者协会等组织建立联系,以便更好地了解患者需求和反馈。 结合数据论证 根据中国医药产业协会发布的《2019年中国医药工业统计年鉴》,中国获得性血友病药物治疗行业的市场规模约为30亿元人民币,其中国内制药公司占据了大部分市场份额。同时,根据中国血友病协会发布的数据,中国目前约有2万名血友病患者,其中获得性血友病患者约占70%。这表明该行业的市场规模相对较小,但患者数量相对较稳定。 在商业模式方面,根据中国医药产业协会发布的数据,中国制药行业的平均毛利率约为20%,而获得性血友病药物治疗行业的毛利率通常较高,约为40%左右。这表明制药公司通常采用高价策略来获取更高的利润。 在竞争环境方面,根据中国医药产业协会发布的数据,中国制药行业的
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获得性血友病高发人群特征明显且受基础疾病影响较为显著,当前市场中不乏国产原研产品上市,中国药物治疗市场已基本摆脱对于进口品牌的依赖,儿童患者对于片剂和注射剂型药品的代谢负担较大,本土厂商进行剂型创新以扩大药品适用群体覆盖。
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半数患者受基础疾病影响,生理特殊性导致孕期女性和老龄人口成高发人群
根据AHA诊疗指南数据,中国AHA患者中约50%在确诊前存在自身免疫疾病、恶性肿瘤或病原体感染等基础疾病。孕期女性易受胎儿相关的自身免疫抗体攻击,因此成为高发群体。临床研究发现,围产期女性中约19.0%在产前检测出自身免疫抗体抑制物,产后确诊中位时间为89天。老龄人口也是高发群体之一,欧洲血友病登记处数据显示,患者中位年龄为73.9岁,11.8%和11.6%的发病情况与恶性肿瘤或自身免疫性疾病相关。
2
中国用药市场已有自研重组血液制品上市,用药端进口依赖情况得到逐步缓解
21世纪前,中国获得性血友病临床治疗一线用药多为人源性凝血因子产品,而血液传输存在病原体交叉感染的风险一度成为凝血障碍疾病临床治疗中难以避免的阻碍。而后随着全球基因重组技术的逐步成熟,其应用领域拓展至凝血因子产品的研发生产中,海外多种重组凝血因子产品相继上市并引进本土市场,中国药物治疗行业对进口产品存在一定依赖。近年来,患者对于药物治疗安全性的需求显现,催生本土企业制药工艺与重组技术加速融合,2021年神州细胞自研的首个国产重组凝血因子Ⅷ获批上市,中国药企独立研发生产的实力稳步提升,加之晟斯生物在研全球首个超长效凝血因子产品,中国制药已做足出海准备。
3
已上市免疫抑制药物多需经肾脏代谢,本土厂商研发新剂型以覆盖儿童患者
截至2022年底,环磷酰胺片剂和注射剂是上市的唯二剂型,而儿童由于肝肾功能和脑部神经发育不完全,用药产生不良反应风险较高。2023年恒瑞医药推出首个环磷酰胺胶囊仿制药,通过消化系统吸收可减少对儿童代谢系统的损伤,国家药监局批准其适用范围扩展至6岁及以上儿童。环磷酰胺胶囊的上市促使市场竞争加剧,片剂和注射剂型销量在2021年首次下滑至0.1亿元以下,而胶囊剂型在公立医院的销量则在2023年突破2亿元。
[3]
1:https://obgyn.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1471-0528.2012.03469.x
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2:https://y.dxy.cn/hospital/6161/878599.html
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3:https://news.yaozh.com/archive/38337.html
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4:https://www.medicilon.com.cn/hang-ye-zi-xun/201782814110.shtml
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5:https://www.chemicalbook.com/NewsInfo_1922.htm
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6:https://cnilas.org/Detail/711_6021
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