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本文援引于报告《2020年中国JAK抑制剂行业概览》，首发于头豹科技创新网（www.leadleo.com）。

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JAK抑制剂赛道火热，竞争加剧

2020年10月14日，CTI生物制药公司宣布启动向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交一份新药申请（NDA），以加速批准Pacritinib，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化（MF）患者。

2020年10月13日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Galapagos联合宣布，双方联合开发的口服JAK1选择性抑制剂Filgotinib，在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的2b/3期临床试验中表现出持久的疗效和安全性。

JAK是血液肿瘤研究领域的前沿靶点之一，JAK抑制剂赛道火热，全球市场竞争日益剧烈。

JAK已成为热门靶点

JAK定义

JAK是一种非受体酪氨酸激酶，在受到特异性生长因子、生长激素、趋化因子、细胞因子和多种细胞表面受体刺激后被激活，使其具有酪氨酸激酶活性并成对结合，二聚体JAK能发生自发性磷酸化，与STAT蛋白结合，使STAT转录因子磷酸化并转移到细胞核内，影响DNA转录，从而影响基因的表达。

JAK信号通路

JAK-STAT信号通路功能广泛，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。基于JAK激酶家族中各亚型的功能特点和特殊的组织分布，JAK1已成为免疫、炎症和癌症等疾病领域的新型靶点；JAK2已成为血液系统相关疾病治疗和预防的确切作用靶点；JAK3已成为治疗自身免疫性疾病的热门。

全球4款JAK抑制剂上市

根据JAK的作用机制，临床上最先开发出的是不具有选择性的第I代JAK抑制剂，如诺华/Incyte的芦可替尼（Ruxolitinib）、辉瑞的托法替尼（Tofacitinib）等。但基于I型和II型细胞因子在信号转导方面的生物学功能，第I代抑制剂对患者产生包括感染、贫血、中性粒细胞减少症等不良影响。于是，第二代JAK抑制剂可以选择性地抑制JAK家族成员，从而实现在抑制特定与疾病相关信号通路的同时，维持其它细胞因子功能不受影响。

截至2020年8月，临床上已成功开发出4款第一代JAK抑制剂，如诺华/Incyte的芦可替尼（ruxolitinib）、辉瑞的托法替布（tofacitinib）、礼来/Incyte的巴瑞替尼（baricitinib）、安斯泰来（Astellas）的peficitinib、Japan Tobacco/Torii Pharmaceutical的delgocitinib等均已获批上市。2019年8月，两款第II代JAK抑制剂同时获批，分别是赛尔基因和百时美施贵宝合作研发的Fedratinib（Inrebio），以及艾伯维研发的Upadacitinib（Rinvoq）。

JAK抑制剂疗效显著

药物治疗效果是药物销售增长的核心推动力，JAK抑制剂在多种疾病上的治疗效果优越，是推动全球JAK抑制剂行业持续扩张的重要原因。

芦可替尼

芦可替尼是全球首个上市的JAK抑制剂，由诺华制药联合因赛德医疗研发，获批用于类风湿性关节炎、银屑病、红细胞增多症等疾病。芦可替尼在急性移植物抗宿主病的治疗上效果优于其他，在一项309人参与的多中心随机开放临床试验中，芦可替尼与最佳可用治疗效果方案对比，ORR与DOR均表现优越，因此，芦可替尼的上市，为aGVHD患者带来更有效的治疗选择。

托法替尼

托法替尼由辉瑞制药主导研发，于2011年上市，获批适用于类风湿性关节炎、银屑病、红细胞增多症等疾病。试验证明，托法替尼在类风湿性关节炎的治疗上效果显著，与安慰剂对照试验，托法替尼达到ACR20的比例是安慰剂组的两倍以上。同时，托法替尼在斑块银屑病的治疗上效果也良好，甚至优于阿达木单抗。托法替尼在多种疾病上优越的治疗效果成为拖动药物市场扩张的主要动力。

销售表现良好推动药企进驻

在全球免疫检查点抑制剂市场中，JAK抑制剂的销售额在2019年排在第五位。对比其他销售额排在前列的免疫检查点抑制剂，JAK抑制剂上市时间较早，药物市场发展更为成熟，尽管JAK抑制剂已上市的药物数量达到7款，但由于其针对的患者人群相比其他抑制剂针对的人群规模较小，同一疾病药物竞争更为激烈，因此销售额仅排在第五位。细看全球JAK抑制剂的销售情况，全球JAK抑制剂市场从2014年持续扩张，销售额主要由芦可替尼和托法替尼拉动，预计未来JAK抑制剂市场将保持增长态势。

中国市场规模将逐步扩张

中国JAK抑制剂行业市场起步于2017年首款JAK抑制剂获批上市，基于获批适应症的需求规模测算，2017年中国JAK抑制剂市场规模达到4.8亿元人民币，2019年泽布替尼获批上市，中国JAK抑制剂市场迎来第一波增长契机。预计2022年以前，将有新药物或适应症获批，届时市场将进一步扩张，预计2024年中国市场可达25亿元人民币。

深度见解：技术迭代引领企业创新突破

JAK是众多靶向疗法中开发最为热门的靶点之一。JAK抑制剂是辉瑞制药炎症和免疫学领域的重要研发方向，包括礼来制药、诺华制药、新基生物、艾伯维、吉利德科学等均有重点开发。而正在进行的JAK抑制剂相关的临床试验中，44%是关于已上市药物的试验，56%是关于未上市药物的开发临床试验。已上市药物的临床试验主要是以开发新的适应症为目的，进入III期临床的药物包括治疗骨纤维化的孤儿药芦可替尼，以及两款第II代JAK抑制剂Upadacitinib和Baricitinib。未上市药物中有多款药物进入临床III期试验，其中包括吉利德主导的Filgotinib、信达生物和因克赛尔合作研发的Itacitinib、日本安斯泰来公司主导的Peficitinib等药物。

JAK抑制剂需求群体庞大。类风湿性关节炎在JAK抑制剂获批治疗适应症中患者人群规模最大。2019年，中国类风湿性关节炎患者高达592万人，预计2030年患者人群将增长至641万人。尽管JAK抑制剂在中国尚未批准用于类风湿性关节炎的治疗，但相应需求市场规模不可小觑。银屑病患者是JAK抑制剂获批适应症人群中占比第二的人群，在中国，2019年银屑病患者人群已高达660万人，预计2030年人数将上升至685万人。目前中国尚未批准JAK抑制剂用于银屑病治疗，但预计未来获批或JAK抑制剂行业市场将迎来高速扩张。