报告概览报告摘要本报告旨在回顾梳理中国罕见病在诊疗、用药、保障及创新服务等方面的发展,概述这一领域在过去面临的问题和取得的进步,并对中国罕见病综合服务体系提出展望,希望为中国罕见病领域的政策制定者、倡导者、相关机构和从业者、患者和家属、 以及广大社会关注人群提供一份行业趋势观察报告。特色图表中国罕见病患者现状 罕见病的定义全球罕见病现状医务工作者对于罕见病知晓情况2018-2020年三批临床急需境外新药名单中罕见病药物获批上市情况我国罕见病药物治疗现状2019 – 2021 中美罕见病药物上市情况对比中国罕见病患者人数与目录内患者人数中国罕见病患者人数与目录内患者人数“引进” 创新药到 “研发” 创新药发达地区罕见病药物利好政策中国罕见病药物相关政策发展情况中国罕见病相关政策梳理 —— 药物研发中国罕见病相关政策梳理 —— 药物注册2018 年罕见病目录发布后上市的罕见病药物多种政策性引进模式让更多患者有药可用进口常规药物与罕见病药物审批流程对比“境外有药,境内无药”疾病药物状态所有疾病药物临床I期至获批成功率仅为罕见病药物的一半“全球无药”已开展药物临床的罕见病孤儿药与所有疾病药物各期研发成功率对比以国家基本医疗保险为核心的多方保障体系我国地方罕见病医疗保障模式政府主导的三重保障制度政府协同多方共建多层次保障2021 年罕见病药物医保情况罕见病药物分析-已纳入医保目录药品中国各省市对于苯丙酮尿症医疗保障措施例举罕见病地方多层次保障案例(二)商保创新支付平台推动罕见病保障罕见病“友好型”普惠险产品例举罕见病“友好型”普惠险产品例举慈善机构在罕见病保障中的作用2017 – 2021 年罕见病领域超百亿美元的并购事件罕见病领域创新疗法公司举例布局罕见病产品的本土药企投融资情况例举资本助力本土罕见病生态圈建设两批《鼓励仿制药品目录》中罕见病药物的占比两批《鼓励仿制药品目录》中罕见病药物及通过一致性评价情况2016-2025E年中国仿制药及生物类似药市场登录后查看报告目录1. 2022中国罕见病行业趋势观察报告2. 专家引言(1/2)3. 专家引言(2/2)4. 前言5. 摘要6. 目录(1/2)7. 目录(2/2)8. 第一章 中国罕见病现状9. 罕见病概述10. 罕见病诊断现状11. 罕见病治疗现状12. 中国积极推动罕见病诊疗13. 中国积极推动罕见病诊疗14. 中国罕见病目录动态调整15. 第二章 中国罕见病药物现状16. 国家推动创新药发展17. 国积极推动罕见病药物研发18. 中国罕见病药物研发及注册支持性政策19. 中国罕见病药物研发及注册支持性政策20. 中国已上市药物清单21. 罕见病药物分析-“境内无药”22. 罕见病药物分析-“全球无药”23. 特医食品现状24. 第三章 中国罕见病保障现状25. 中国罕见病保障体系概览26. 政府主导,政策引领27. 中国罕见病药物保障现状28. 罕见病药物分析-已纳入医保目录药品29. 罕见病药物分析-未纳入医保目录药物30. 特医食品保障分析31. 地方多层次保障案例32. 地方多层次保障案例33. 商业险保障罕见病分析34. 商业险保障罕见病分析35. 城市普惠险提供高层次保障36. 多重社会力量推动保障37. 慈善机构的力量38. 爱心企业助力保障39. 爱心企业助力保障40. 第四章 中国罕见病产业现状41. 资本与技术双轮驱动罕见病产业42. 资本投入本土罕见病产业43. 仿制药市场兴起推动用药44. 新兴科技力量投入罕见病服务45. 第五章 中国罕见病综合服务体系展望46. 中国罕见病综合服务体系展望47. 中国罕见病综合服务体系展望48. 法律声明49. 致谢50. 51. 开通会员