2022年中国AAV(腺相关病毒）基因治疗挑战与机遇：纽福斯、信念医药、北海康城——基因治疗时代大放异彩

AAV（腺相关病毒）最早是在20世纪60年代中期从实验室AdV（腺病毒）制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发现。 AAV在基因治疗方面的发展势头逐渐显现，越来越多的临床试验将其应用于各种治疗、人们目前的研究重点集中在工程化的AAV当中，通过对其衣壳进行分子修饰、与小分子和聚合物偶联和络合以及包装在各种人工和天然载体（如：囊泡、水凝胶和聚合物）中，用于提高安全性、疗效和多模式治疗。现如今，rAAV（重组腺相关病毒）已经成为体内基因治疗递送的主要平台。