基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程，基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。 现阶段，基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病，分为体内与体外两种途径，按技术特点可分为五类产品。基因治疗可针对多种临床适应症和组织靶标，包括神经肌肉疾病，遗传性失明和癌症等，同时基因治疗可为开发其他疾病的治疗方法奠定基础。 由于加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。