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报告摘要
基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程,基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。
现阶段,基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病,分为体内与体外两种途径,按技术特点可分为五类产品。基因治疗可针对多种临床适应症和组织靶标,包括神经肌肉疾病,遗传性失明和癌症等,同时基因治疗可为开发其他疾病的治疗方法奠定基础。
由于加速审评审批的政策利好及高患者基数,在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二,未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。
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