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本文援引于报告《2021年中国基因治疗行业概览》，首发于头豹科技创新网（www.leadleo.com）。

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复星凯特CAR-T疗法益基利仑赛注射液作为中国首款CAR-T产品即将上市

2020年2月24日，复星凯特宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理公司CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA）。

2020年6月30日，药明巨诺申报的瑞基仑赛注射液（暂定名）上市申请已获国家药监局CDE承办，这是继复星凯特申报的益基利仑赛注射液之后，中国第二个递交上市申请的CAR-T疗法。

不同于益基利仑赛（国外商品名为Yescarta）已在国外上市，药明巨诺此次申报的瑞基仑赛为全球首次申报上市。

2021年1月12日，复星凯特的CD19 CAR-T疗法益基利仑赛注射液（拟定）的上市申请（受理号：CXSS2000006）处于“在审批”阶段，这意味着中国首款CAR-T产品即将上市。

罕见病患病总人数超过了艾滋病与癌症，但是超过90%的罕见病缺乏有效的治疗手段，基因治疗有望解决这一困境

绝大多数的罕见病由遗传基因导致。罕见病种类多达7,000余种，总人数估计达3.5亿人，超过了艾滋病与癌症的数量。

但是，罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决，现阶段超过90%的罕见病缺乏有效治疗手段。罕见病治疗是国际难题，罕见病有效治疗方法稀缺，而且大多耗费巨大，这给患者和家庭带来沉重的经济和 心理压力，并最终导致更大的社会成本。

国家层面对于健康中国的建设直接推动罕见病的防治，进而驱动基因治疗行业发展。

2015年，中国罕见病患病总人数约为1,680万人，而到2020年，中国罕见病患者约2,000万人。基因治疗为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来了巨大希望。

基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程，基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病

基因治疗（Gene Therapy）是一种改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术，旨在改变或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以供治疗之用。基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。

基因治疗有体内与体外两种途径，基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病。按技术特点，基因治疗产品包括质粒DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、及患者源性细胞基因治疗产品五类。

由于加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升

截至2020年2月，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二。

未来，中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。

政策利好：在中国政府加速审评审批流程的推动下，获得良好疗效的项目研究将会迅速推进至注册临床研究，从而令中国成为热门注册地。

患者基数：中国罕见病患者约2,000万人，而患有遗传疾病的人数达5,700万，较美国患有遗传疾病的人数高出4倍以上。

在欧洲、美国与加拿大市场，除已退市的产品外，获得上市授权（MA）的基因治疗产品已进入国家支付体系，在复杂的市场化挑战中给予中国一定的启发

在欧洲、美国与加拿大市场，除已退市的产品外，获得上市授权（MA）的基因治疗产品已进入国家支付体系。截至2020年，已有9个基因治疗产品在欧洲获得上市授权，有5个在美国，有2个在加拿大。海外（如加拿大）已经率先对先进的治疗产品进行监管审查，以便与医疗保健利益相关者合作评估产品，并建立新的监管途径。

同时，海外基因治疗企业也在积极寻找与保险机构的合作，寻找按价值支付的模式。如诺华Kymriah与 Medicaid（免费社会保险）、Medicare达成协议就CAR-T产品采取“按疗效付费”，Anthem等公司就Spinraza、Zolgensma等药物采取分期付款的方式等。

基因治疗产品定价虽然遵循经济和市场规律，但定价仍然昂贵。因此，基因治疗药物市场准入复杂化的挑战可能会发生在不同国家中，包括不同国家所面临不同的报销挑战。所以对于参与中国基因治疗药物开发监管和使用的相关方有一定启发意义。

未来，可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为药企缩小研发投入，并且帮助解决研产瓶颈，成为市场化结构优化的必然趋势

基因治疗领域CDMO机构所提供的外包服务将兴起。

一方面，中国细胞和基因疗法热度显现，龙头企业纷纷布局，小型企业大量涌现，但基因治疗研发生产的瓶颈始终存在。药企不仅尚未积累足够的细胞治疗研发经验，同时也没有配套的生产厂房，因此在基因疗法和细胞疗法研发领域，对于利用专业的CDMO团队以降低成本的需求很高。而CDMO不仅具备定制研发能力，同时具备生产能力，能够提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务，可明显缩小研发投入。

另一方面，CDMO作为一种新型研发生产外包模式，可提供的服务包括载体选择与优化服务、载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务以及后期商业化生产服务，作为研发生产所遇痛点的解决方案，成为行业市场结构优化的必然结果。

深度见解：因加速创新药物研发已经成为全球共识，在政策推动下，基因治疗发现、临床应用和商业化持续深入

中国政府陆续发布人类生命科学与伦理相关文件不仅表明中国在医学研究伦理审查与监督管理方面的问题的态度，同时通过保障体系鼓励罕见病治疗及基因治疗等领域发展。政策推动下，基因治疗发现、临床应用和商业化将持续深入。

伦理性方面：2021年3月16日，国家卫健委官方网站发布《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）》。在新修订的征求意见稿中，所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查。

保障性方面：美国1983年通过了《孤儿药法案》，强制要求保险公司的承保范围包含各种罕见病。中国于2019年发布《罕见病诊疗指南（2019年版）》，公布第一批罕见病目录，积极探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径，努力构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式。

重点关注企业

通过深度研究中国基因治疗行业内优质企业，头豹建议重点关注复星凯特、博雅辑因与药明康德[603259]。