本文援引于报告《2022年中国CAR-T疗法短报告》，首发于头豹科技创新网（www.leadleo.com）。
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核心摘要：在众多免疫细胞疗法中，进展最快、发展最成熟的是CAR-T疗法。截至2022年4月底，已有8款产品获得批准上市，2款产品于2021年在中国上市（复星凯特阿基伦赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液）。未来CAR-T市场空间有望随着适应症的不断扩大、通用疗法的开发以及支付手段多样性等因素逐步落实，将逐一打开。根据Frost&Sullivan预测，2030年中国CAR-T市场规模将达到约289亿人民币，2022-2030年复合增长率38.9%
2022年3月8日，FDA宣布批准传奇生物与强生共同开发的西达基奥仑赛（Cilta-cel），用于治疗成人复发/或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。该产品成为继BMS之后美国第二款获批的BCMA靶点的CAR-T药物，这是中国公司合作研发的第一款在FDA获批上市的CAR-T药物。
免疫细胞治疗是细胞治疗的其中一种，历经多年研究探索，在2017年8月FDA批准Kymriah上市，标志免疫细胞疗法进入快速发展阶段
免疫细胞疗法指采集人体自身免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞和DC细胞等，进过体外改造、培养，使其数量扩增成千倍或增加其靶向杀伤力能力，然后再回输到患者体内，打破免疫耐受的同时，激活增强机体免。免疫细胞疗法最早可追溯至1976年，Morgan利用白介素-2（lL-2）诱导LAK细胞治疗黑色素瘤、肺癌等多种恶性肿瘤。之后，历经TIL、CIK等疗法，最终迎来新一代CAR以及TCR技术，临床显示二者在抗肿瘤领域具有卓越的治疗效果。2017年8月FDA批准诺华用于治疗急性淋巴细胞白血病的Kymriah上市，免疫细胞疗法正式进入高速发展阶段；2021年中国NMPA批准两款CAR-T药物上市；2022年2月，中国药企研发的CAR-T产品西达基奥伦赛注射液成功在美国上市销售。
CAR-T治疗主要通过分泌穿孔素和颗粒酶、表达TNF（肿瘤坏死因子）配体以及分泌特定的细胞因子来杀死肿瘤细胞
正常T细胞在行使杀伤作用前会在靶细胞结合，并在结合区形成免疫突触同样地，CAR-T细胞也会靶向肿瘤细胞，并与靶细胞形成类似的免疫突触并启动免疫反应。其主要通过以下3种机制杀伤肿瘤细胞。CAR-T细胞分泌穿孔素和颗粒酶，穿孔素可以在肿瘤细胞“打洞”，随后颗粒酶被输送至肿瘤细胞内部，通过物理作用直接杀伤肿瘤细胞或诱导肿瘤细胞发生凋亡；CAR-T细胞表面会表达TNF（肿瘤坏死因子）配体，这些配体可以诱导肿瘤细胞凋亡；CAR-T细胞会分泌特定的细胞因子，这些细胞因子可加强CAR-T细胞的活性，进而改变肿瘤微环境，增强抗肿瘤活性。
截至2022年4月，共有8款CAR-T药物上市，其中在中国上市的CAR-T药物占有2款
截至2022年4月底，全球共有8款CAR-T产品上市，其中有2款CAR-T产品（阿基仑赛注射液和瑞基奥伦赛注射液）于2021年在中国获批上市，吉利德/凯特占有2款（在美国、日本上市的Yescarta和在美国、欧盟上市的Tecartus），除了Abecma和西达基奥伦赛注射液以BCMA为靶点，其他6款CAR-T产品均以CD19作为靶点
CD19和BCMA是CAR-T疗法常使用且较为成熟的靶点，国内公司基本也是围绕这两个靶点进行研发。其中，中国上市CAR-T药物均以CD19为靶点目CD19靶点是参与B细胞活化和增殖的重要膜抗原之一，同时B细胞在除将细胞阶段外的其他所有阶段均会表达CD19，因此CD19对身体产生最佳免疫反应至关重要。大部分B细胞恶性肿瘤（NHL、ALL及CLL）在患者癌细胞中均表达正常或高水平的CD19。靶向CD19的CAR-T通过阻止BCR或其他相关配体与CD19结合而发挥作用，同时CAR-T细胞可引发T细胞的免疫活性。CD19细胞与CAR-T的结合会激活T细胞可引发T细胞受体的信号传导级联反应，从而导致体液免疫反应整体受损，并最终是目标肿瘤细胞裂解。
BCMA靶点是通常在B细胞上表达的蛋白质，BCMA过度表达及活跃与多发性骨髓瘤有关。增殖诱导配体（APPL）或B细胞活化因子（BAFF）配体与受体结合导致骨髓瘤细胞增殖、存活、耐药以及抗凋亡。经由基因改造后的CAR与BCMA相互作用，靶向细胞会开始裂解，并导致癌细胞死亡。
2021年，两款产品在国内获批上市，预计到2025年，中国CAR-T市场规模将有80亿元，其主要增长动力来源于不断扩大癌症患者人数、创新性保险覆盖模式增加药物可及性以及监管审批政策
根据Frost&Sullivan预测，2022年全球CAR-T市场规模将达到约32亿美元，以年复合增长率29.5%快速增长，2025年全球CAR-T市场规模将达到约90亿美元。2021年为中国CAR-T商业化元年，中国批准2款CAR-T细胞疗法产品上市（阿基伦赛注射液和瑞基奥仑赛注射液）。根据Frost&Sullivan预测，2022年中国CAR-T市场规模将达到约15亿人民币，以52.0%复合年均增长率高速增长至2025年，中国CAR-T市场规模将达到约90亿人民币。预计2026-2030年，中国市场规模将保持20..9%年均增长率增长。
深度见解：CAR-T疗法行业即将迈入快速成长期，未来能够将药品推进至上市进度的企业或将迎来收获期
随着癌症患者人数不断扩大、监管制度不断推进、国内外合作日益密切以及企业持续投入大量资金研发，国内CAR-T行业发展迅速。先在中国获批上市的CAR-T药物具有先发优势，需求将快速放量，其研发企业将迎来收获期。
重点关注企业
通过深度研究中国CAR-T疗法行业的优质企业，头豹建议重点关注药明巨诺（公司以血液瘤为主线，持续加大研发力度，打造细胞治疗多领域管线梯队）、科济药业（不局限于常规靶点，全球唯一获得IND临床试验许可的独特靶点CLDN18.2的CAR-T）和亘喜生物（区别于其他公司，亘喜生物的CAR-T产品含有双靶点，如BCMA/CD19以及CD19/CD7）。
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