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本文援引于报告《2020年中国自身免疫性疾病药物行业概览》，首发于头豹科技创新网（www.leadleo.com）。

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中国首个且唯一被批准用于治疗强直性脊柱炎的白介素类抑制剂——诺华可善挺®获批

2020年4月28日，诺华制药（中国）宣布，可善挺®（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎的成年患者。这是可善挺®继2019年3月批准用于治疗中重度斑块状银屑病之后在中国获批的第二个适应症，也是目前中国首个且唯一被批准用于治疗强直性脊柱炎的白介素类抑制剂。

研究发现，白介素-17A（IL-17A）是促进炎症级联反应、新骨生成、最终导致骨融合和完全强直的重要介质。作为目前全球首个且唯一全人源IL-17A抑制剂，可善挺®可特异性阻断任何来源的IL-17A，有效控制炎症并抑制新骨形成，多层调控病理进展。可善挺®的获批有望为数百万中国强直性脊柱炎患者带来全新的治疗方案和健康希望，惠及更广泛的中国患者。

自身免疫性疾病负担沉重，药物治疗需求亟待满足

自身免疫性疾病是由于免疫系统异常低活动或免疫系统过度活动导致身体免疫系统错误地攻击身体的状况。大约有100种不同类型的自身免疫性疾病影响人体。自身免疫性疾病可分为器官特异性和系统性自身免疫性疾病，常见疾病包括：类风湿关节炎、强制性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮、干燥综合征、天疱疮、克罗恩病等。本文主要集中研究类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病以及系统性红斑狼疮四大自身免疫性疾病。

自身免疫性疾病药物市场可分为化学药和生物药两类，本文研究范围为小分子靶向药与生物制剂。近年来，以托法替布为代表的小分子靶向药领域研究活跃。以细胞因子、受体和信号分子为治疗靶点的靶向生物制剂获得较快发展。

现阶段，TNF-α抑制剂是中国自身免疫性疾病生物药市场的重要组成部分，2019年占中国自身免疫性疾病生物药市场份额的90%以上。TNF-α（Tumor Necrosis Factor-α，肿瘤坏死因子-α）是主要由巨噬细胞和单核细胞产生的一种促炎细胞因子，主要作用为调节免疫细胞的功能。临床研究表明，TNF-α在多种疾病（如自身免疫性疾病）中高表达，产生促进炎症和组织损伤的病理效应。

受需求增加驱动，自身免疫性疾病药物行业市场规模持续增长

近5年来，中国自身免疫性疾病药物行业市场规模增速较缓。根据销售端统计，2015-2019年，中国自身免疫性疾病药物行业市场规模由98亿元增长至158亿元，年复合增长率为12.7%。未来五年，伴随自身免疫性疾病诊断的完善，患者需求缺口将被逐渐填补，自身免疫性疾病患病群体数量基数大和政策推动药物可及性提高将成为驱动行业市场规模扩张的主要原因。在此背景下，中国自身免疫性疾病药物行业市场规模将继续保持增长。

自身免疫性疾病患者基数大，推动用药需求增加。自身免疫性疾病发病率较为稳定，常见的自身免疫性疾病如类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病的发病率均在0.1%-0.3%之间，预计到2024年，以上三种疾病的发病人数分别为612.0万、397.1万、676.3万人。自身免疫性疾病发病人数的增加，同时疾病诊断能力的提升，将带来药物需求的增长。

中国自身免疫性疾病药物行业市场规模得以保持较快增长的原因除患病群体数量基数大外，还得益于国家相关政策的推动。政策利好促进自身免疫性疾病药物研发与推广，中国创新药行业仍处于发展初期，《中国制造2025》、《“十三五”生物技术创新专项规划》等多项政策促进生物医药行业发展，为自身免疫性疾病药物研发带来积极影响。同时，将自身免疫性疾病药物纳入医保目录，有利于减轻患者用药负担，提高药品可及性，从而促进药物未来的持续发展。

自身免疫性疾病药物研发持续深入，创新疗法前景广阔

生物制剂取代小分子成为主流

相较于小分子药物，现阶段自身免疫性疾病生物制剂市场规模较小，伴随生物药创新研发的推进，中国自身免疫性疾病药物生物制剂市场将迅速增长，预计未来十年，其年复合增长率超过30%，在此背景下，生物制剂将取代小分子药物成为自身免疫性疾病领域的主要治疗方法，持续获得市场份额。

针对患者个体开发更多新型疗法

处于研发阶段的新型疗法之一是靶向代谢途径疗法，其基础根据是免疫细胞在代谢上具有可塑性。根据分化状态和功能，免疫细胞使用不同的营养物质以及代谢和氧化还原信号通路。例如，记忆性T细胞通常利用氧化磷酸化并消耗脂肪酸，而效应T细胞则利用糖酵解以满足其更高的能量和生物合成需求。通过代谢的重新编程，靶向不同免疫细胞特定的代谢途径，为调节免疫系统提供了治疗机会。

深度见解：具体且个性化的治疗是自身免疫性疾病药物主要发展方向

现阶段，自身免疫性疾病药物行业的发展主要集中于小分子靶向药及生物制剂，在生物制剂方面，以TNF-α为主要构成的生物制剂是自身免疫性疾病治疗领域的革命性药物，2018年，TNF-α抑制剂占中国自身免疫性疾病生物药市场份额的90%以上。在小分子靶向药方面，2017年，托法替布中国获批上市以托法替布为代表的JAK激酶抑制剂对MTX或TNF抑制剂反应不足的患者可实现良好的缓解效果。2019年，礼来研发的JAK1/2抑制剂baricitinib（巴瑞替尼）在中国的上市申请获得NMPA批准，用于治疗对甲氨蝶呤响应不足的中重度类风湿关节炎，成为第二款在中国上市的治疗类风湿关节炎的JAK抑制剂。

尽管近20年来，科学研究对自身免疫性疾病的复杂性的理解愈加深刻，但目前的治疗方法仍是基于对病原学的简化和还原认识，临床实践中，以反应增强、反复试验的方式治疗患者，治疗方案从不同的常规疾病缓解药物开始，例如甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎，以及皮质类固醇用于炎症性肠病和银屑病，若此类药物不能充分响应，则治疗方案升级为更为新型的药物，例如JAK抑制剂或生物药物。与肿瘤领域的个性化治疗药物相比，现阶段商业化的自身免疫性疾病药物的共同点是作用广泛，不针对特定疾病，且具有较大的副作用。未来，自身免疫性疾病领域的研究方向是更加详细地了解自身免疫性疾病的复杂性及其个体患者表现，针对不同患者进行更具体且个性化的治疗。