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本文援引于报告《2021年中国基因编辑技术开发现状及应用前景探析》，首发于头豹科技创新网（www.leadleo.com）。
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博雅辑因ET-01疗法获批IND，是中国首个基因编辑疗法产品
2021年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请（IND）获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准。ET-01疗法成为中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
基因编辑的临床转化正在全球范围内高速推进，技术可分为重组核酸酶介导的ZFNs与TALENs，及RNA引导的CRISPR/Cas9与相关衍生技术
基因编辑是指对目标基因进行删除、替换、插入等操作，以获得新的功能或表型。基因编辑技术是对生物体DNA断裂的现象及其修复机制的应用。
基因编辑作为生命医学领域的革命性技术，基因编辑技术的开发及应用使得生物体的遗传改造进入了前所未有的深度与广度，其临床转化也正在全球范围内高速推进。
锌指核酸酶技术（Zinc Finger Nucleases，ZFNs）被称为第一代基因编辑技术。ZFNs优势为基因修复方式多样、精准更换基因、对基因表达强度影响较小。ZFNs的技术自问世至今因专利封锁无大规模应用，且无突破性进展。
TALE基序的发现催生了第二代基因编辑技术——转录激活子样效应子介导核酸酶技术（TALE Nucleases，TALENs）。TALENs作为ZFNs的一种替代物迅速出现，用于基因组编辑和引入靶向DSBs。TALENs与ZFNs相比的优势在于：对于相同的靶点TALENs有与ZFNs相同的切割效率，但是毒性通常比ZFNs的低，并且其构建也比ZFNs容易。
CRISPR/Cas系统原本是细菌和古菌进化出来用于抵御外来病毒及质粒DNA的适应性免疫系统，目前研究最多、进展最快、应用最广的是第二大类中的II型（CRISPR/Cas9），其被Nature列为2013年年度十大科技进展之一。与ZFNs和TALENs技术相比， CRISPR系统是轻量级的基因编辑系统，并且CRISPR/Cas9的设计简单、成本低，对于相同的靶点，CRISPR/Cas9有相当甚至更好的靶向效率。
CRISPR/Cas9优势突出，其系统设计简便、可实现多基因编辑，以CRISPR/Cas9为代表的CRISPR技术或将主导基因编辑技术的未来
基因编辑技术在问世20年后尚未在临床上规模化应用，原因在于ZFNs受专利封锁，而TALENs和CRISPR/Cas9技术出现时间较短。
三者对比，ZFNs不占优势。TALENs和CRISPR/Cas9对比，虽然当下TALENs在临床上应用更广泛，但CRISPR/Cas9优势突出，其系统设计简便、可实现多基因编辑。
由于CRISPR/Cas9问世时间较短，评估其临床应用风险需要时日，但未来CRISPR/Cas9切割元件的优化趋势下，以CRISPR/Cas9为代表的CRISPR技术或将主导基因编辑技术的未来。
基因编辑技术在农业、畜牧业及医学领域有广阔的应用空间，在技术的持续拓展及延伸下，基因编辑技术将带来巨大的社会价值与经济价值
基因编辑价值链下游应用场景多元且丰富。基因编辑将带来巨大的社会价值与经济价值。
在畜牧业/农业生产中，基因组编辑技术可以用来改良动植物品种。基因组编辑品种仅针对靶基因序列进行精准的改造，不再受制于外源基因随机整合带来的生物安全和伦理风险的制约，可为人类提供高产、优质、安全的食品。
在疾病防治和精准医疗方面，基因组编辑不仅可以建立各种动物模型了解致病机制，还可用于疾病治疗，解决艾滋病、血液病、癌症、神经性退行性疾病等其他多种遗传性疾病的基因治疗难题。
深度见解：中国各主体陆续发布文件不仅表明中国在医学研究伦理审查与监督管理方面的问题的态度，同时基因编辑的边界与红线也将划清，将利于行业规范化发展
3月16日，国家卫健委官方网站发布《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）》。在新修订的征求意见稿中，所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查。除了此前规定的医疗卫生机构，高等学校、科研院所等开展涉及人的生命科学和医学研究伦理审查工作也纳入应当接受伦理审查范围中。贺建奎事件中，伦理合规性被视作最大的问题，中国各主体陆续发布文件不仅表明中国在医学研究伦理审查与监督管理方面的问题的态度，同时基因编辑的边界与红线也将划清，将利于行业良性发展。
重点关注企业
通过深度研究中国基因编辑行业内优质企业，头豹建议重点关注博雅辑因、克睿基因和微远基因。
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