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报告摘要
血友病为一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病,其特征是凝血因子缺乏引发凝血功能障碍,患者终身具有出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。血友病可分为血友病A、血友病B、其他凝血因子缺乏、抑制物阳性血友病等。因子替代疗法是目前血友病的主流疗法,因子替代疗法下用药包括人凝血因子、基因重组人凝血因子、人凝血酶原复合物(PCC)等,近年来,非凝血因子治疗药物、基因疗法逐渐成为血友病药物研发的关注领域。受益于血友病患者人数多、药物供不应求、医保支持力度加大等因素,中国血友病用药行业增长趋势稳定,预计到2024年,中国血友病用药行业市场规模将达到71.7亿元。
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