2021年中国小核酸药物行业概览

小核酸药物是由人工化学合成的核糖寡核苷酸单链或双链组成的药物，通过Watson-Crick碱基配对原则作用于信使RNA，主要的小核酸药物为ASO药物和siRNA药物。 较传统药物，小核酸药物在候选靶点、设计、特异性、药效及临床开发成功率上优势明显，叠加RNAi技术成熟，小核酸药物在肿瘤与罕见病方面应用将极为广泛。 小核酸药物的递送技术的突破及重磅药物获批，增强资本对行业的信心，截至2020年，全球有超过50个ASO药物处于临床研究阶段，小核酸药物行业在未来将迎来井喷期。