2024年补体药物方案概览（摘要版）

经典激活途径、甘露糖凝集素激活途径和旁路激活途径是补体系统的三条主要激活途径，分别通过不同机制启动并形成膜攻击复合物。经典激活途径主要参与特异性体液免疫效应，甘露糖凝集素激活途径和旁路激活途径则在非特异性免疫中发挥重要作用，特别是在感染早期。三条途径相互交叉促进，共同保障了机体对病原体的有效防御。由补体因子引发的疾病多影响人体肾脏和血管系统，常表现为蛋白尿、血尿、高血压和肾功能异常等症状。此类疾病的病理机制通常涉及补体系统的异常激活，导致免疫复合物沉积、微血栓形成和炎症反应等。临床上，患者可能出现心肺和神经系统等多脏器受累，产生呼吸困难、心肌病和癫痫等并发症。治疗方案主要涉及日常生活中的血压控制和临床中的药物使用，近年来，靶向药物的上市为患者提供了更多选择，但其高昂的价格和暂未纳入集采目录的局限性导致临床可及性较低。为大规模惠及免疫系统疾病患者，“价”“效”双优的药品仍有待进一步研发和创新。