RNA疗法以反义核酸技术和RNAi技术为两大类别。在RNA疗法行业中，反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点，发展最为成熟，以反义核酸为核心技术的已有7款药物获批上市。而RNAi药物是继反义核酸技术相关药物后RNA疗法中发展速度最快的领域。RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列2002年十大科学进展之首。RNAi技术作为分子生物学常规基因操作工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNA疗法行业处于技术积累阶段，多家企业布局RNAi药物的研发。预计2021年，NMPA将批准外资研发的RNAi药物进入中国市场，市场规模急速扩张，达到16.0亿元人民币。