2021年中国基因编辑技术开发现状及应用前景探析

基因编辑技术主要包括三种。ZFNs是第一代基因编辑技术，优势为基因修复方式多样、精准更换基因、对基因表达强度影响较小，但已被Sangamo专利封锁而无法规模化应用。而TALENs结构类似于ZFNs，较ZFNs毒性低且构建容易，它成为ZFNs的替代物迅速出现，是首个真正意义上的基因可编辑工具。CRISPR/Cas9技术是2012年出现的最新的基因编辑技术，被Nature杂志列为2013年年度十大科技进展之一，其为轻量级的基因编辑系统，可对基因进行定点的精确编辑。 基因编辑价值链下游应用场景多元且丰富。基因编辑将带来巨大的社会价值与经济价值。以体外基因编辑疗法为例，其在CAR-T、SCD、HIV适应症已步入临床，而对标单抗药物飞速发展的轨迹，现基因治疗已有产品问世且潜力好，预计未来基因疗法发展将步入腾飞阶段。