临床试验：任何在人体进行药物系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效及安全性。

临床研究：是医学研究和卫生研究的一部分，其目的在于建立关于人类疾病机理、疾病防治和促进健康的基础理论。临床研究涉及对医患交互和诊断性临床资料、数据或患者群体资料的研究。

先导化合物：一种具有药理学或生物学活性的化合物，可被用于开发新药，其化学结构可被进一步优化，以提高药力、选择性，改善药物动力学性质。通过高通量筛选可发现先导化合物，或通过天然物的次级代谢产物找到先导化合物。

药代动力学：也称作药物代谢动力学、药物动力学、药动学，是研究药物在生物体内吸收、分布、代谢和排泄规律的科学，是药理学的一种。主要研究机体对药物的处置的动态变化。

药理学：通过体外试验、动物试验研究药物活性、生物学作用和疗效，以及生物利用度、组织分布与疗效的相互关系，探索药物作用的机理、靶点，从而进行药效学评价和药理研究的实验内容。

药物靶点：存在于组织细胞内，与疾病发生有因果关系或参与疾病发展，与药物相互作用，并可通过药物对其进行调节而实现治疗目的的特定生物分子。药物靶点涉及受体、酶、离子通道、免疫系统、基因等。

药物代谢动力学：也叫DMPK。研究药物在动物体内、外的动态变化规律，阐明药物的吸收、分布、代谢和排泄等（ADME）过程的动态变化及其特点的实验内容。

药效动力学：研究药物对机体作用、作用原理及规律的科学。

Biotech： 指的是小型/生物技术/初创公司。本文将营收低于1亿美元的制药公司归为Biotech。

CAR-T疗法：（Chimeric antigen receptor T cell, CAR-T，嵌合抗原受体 T 细胞），指通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞能够识别肿瘤细胞表面的特异性抗原，并通过释放多种免疫因子杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可形成免疫记忆T细胞从而获得特异性的抗肿瘤长效机制的疗法。

CDMO： (Contract Development and Manufacturing Organization，合同研发生产组织)，对临床前阶段、临床阶段和商业化生产阶段深度全面介入，为医药企业提供高技术附加值的生产服务。

CMC：（Chemistry Manufacture and Control，化学和制剂工艺开发及生产），药物CMC部分系新药审批中重点关注的内容，涉及工艺研发和放大研究、剂型开发、质控体系研究等一整套和药物生产相关的内容。

CRA： (Clinical Research Associate，临床监查员 )，主要负责组织相关项目的临床监查，并负责制定相关项目的临床监察实施计划。临床监查员一般要求具有临床医学、卫生统计学等专业方面的知识，具有GCP证书，具有丰富的临床试验工作经验，具备较强的对外沟通协调能力和语言表达能力。

CRO：（Contract Research Organization，合同研究组织），是在医药研发过程中受医药公司委托进行部分或全部医学试验，以获取商业性报酬的机构。

EDC： （Electronic Data Capture System，电子数据捕获系统），指的是可用于采集和传输临床试验数据的平台软件。

GLP： （Good Laboratory Practice，药品非临床研究质量管理规范），指对从事实验研究的规划设计、执行实施、管理监督和记录报告的实验室的组织管理、工作方法和有关条件提出的规范性文件。

GMP：（Good Manufacturing Practice，药品生产质量管理规范），是药品生产和质量管理的基本准则，适用于药品制剂生产的全过程和原料药生产中影响成品质量的关键工序。

ICH： (International Council for Harmonization，人用药品注册技术要求国际协调会议 )。2018年6月7日，在日本神户举行的国际人用药品注册技术协调会2018年第一次大会上，中国国家药品监督管理局当选为ICH管理委员会成员。

IND申报：（Investigational New Drug，研究性新药），是指研究性新药的临床试验申报，指在进行临床试验前必须进行的研究性新药及申请相关阶段。

SMO： （Site Management Organization，临床试验现场管理组织），为具有整合临床资源运作的专业管理组织，是协助临床试验机构进行临床试验具体操作的管理良好的专业商业机构及现场管理工作的查核机构。

SOP： （Standard Operation Procedure，标准作业程序），将某一作业标准操作步骤和要求以统一格式描述出来，用来指导和规范日常工作。