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细胞基因治疗（CGT）

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郑

郑桦

郑桦·头豹分析师

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行业：

综合及概念/再生医学/基因工程技术/基因治疗综合性企业/综合企业

关键词：

细胞治疗基因治疗

行业定义

细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy， CGT）主要分为细胞治疗和基因治疗两个部分，细胞治疗主要涉及体外部分治疗，方法是用生物工程的方法将患者的细胞提取后，在体外经过扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强在送回患者体内，达到治疗的目的;基因治疗主要涉及体内部分治疗，方式是将外源基因导入进病患身体的靶细胞内，通过基因层面的治疗来校正或置换病毒基因，目的基因或者宿主细胞染色体整合或不增合在染色体外，但能在细胞内得到表达，起到达到治疗的目的。

AI访谈

行业分类

中国细胞基因治疗主要分为细胞治疗和基因治疗两个大类。细胞治疗以体外治疗为主，细胞治疗是利用来自患者或供体的活细胞来替代受损或患病的细胞或刺激身体的免疫反应或再生的治疗，按类别可以分为干细胞治疗、过继细胞转移疗法及其他；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。

AI访谈

行业特征

CGT为机遇与挑战并存的行业，一方面CGT为难治性疾病治疗提供了新选择并带来长期疗效，全球庞大的潜在患者基数对CGT需求持续增加，行业前景广阔，发展潜力大，另一方面，由于目前CGT药物生产难度大、质量控制严格以及药物研发的技术路线尚未完全成熟且适应症有限等原因，其研发费用远超传统药物。

AI访谈

发展历程

细胞基因治疗（CGT）行业

目前已达到 3个阶段

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产业链分析

上游分析中游分析下游分析

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行业规模

细胞基因治疗（CGT）行业规模

暂无评级报告

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政策梳理

细胞基因治疗（CGT）行业

相关政策 8篇

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竞争格局

中国庞大的潜在患者基数对CGT需求持续增加，而中国的CGT企业数量目前总体与海外企业相比较低，具有较大增长空间。新药从研发至走向生产上市，实现全流程覆盖，需要企业投入巨大的资金、时间和人才成本，细胞与基因治疗作为新兴的肿瘤治疗手段，大部分参与企业会借助CDMO服务加速临床研发、生产及商业化进展，采用CDMO外部是细胞基因治疗产业的一个主要趋势，且目前中国的CGT疗法仍处于早期发展阶段，因此，选取CGT CDMO领域企业作为竞争格局的分析对象。

AI访谈数据图表

摘要

CGT(细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，其作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗革新的重要推动力。中国细胞与基因治疗市场快速扩张，发展前景持续向好；但CGT药物生产工艺复杂，研发和生产成本高昂等是行业发展将会面临的挑战。

行业定义

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专家访谈

Prompt

细胞基因治疗（CGT）是一种新兴的生物技术，旨在通过改变患者体内的细胞和基因来治疗疾病。在CGT中，医生会收集患者的细胞，然后将其修改或转化为特定类型的细胞，再将其重新注入患者体内，以达到治疗目的。 CGT的定义有多种，其中最常用的是美国FDA的定义。根据FDA的定义，CGT是指“利用基因工程技术或其他技术，对人类细胞进行基因修饰、细胞修饰或细胞替代，以治疗疾病或改善健康状态的过程。” 与此相似，欧洲药品管理局（EMA）也提供了类似的定义，即“CGT是指利用基因工程技术或其他技术，对人类细胞进行基因修饰、细胞修饰或细胞替代，以治疗疾病或改善健康状态的过程。” 虽然这两个定义非常相似，但它们之间存在一些微小的差异。例如，FDA的定义更加强调CGT的目的是治疗疾病，而EMA的定义则更加强调CGT的目的是改善健康状态。此外，EMA的定义还提到了细胞替代，而FDA的定义则没有提到这一点。总的来说，CGT的定义主要是指利用基因工程技术或其他技术，对人类细胞进行基因修饰、细胞修饰或细胞替代，以治疗疾病或改善健康状态的过程。不同的定义可能会在细节上有所不同，但它们都强调了CGT的重要性和潜力，以及其在未来医学领域中的广泛应用前景。

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行业分类

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Prompt

细胞基因治疗（CGT）行业可以按照治疗目标、治疗方法和治疗阶段进行分类。一、按照治疗目标分类 1.癌症治疗：包括肿瘤细胞的基因编辑、CAR-T细胞治疗、肿瘤疫苗等。 2.遗传性疾病治疗：包括单基因遗传病、多基因遗传病等，如囊性纤维化、血友病、先天性免疫缺陷病等。 3.自身免疫疾病治疗：包括类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化等。二、按照治疗方法分类 1.基因编辑：通过CRISPR/Cas9等技术对细胞基因进行编辑，达到治疗目的。 2.基因转移：将正常基因导入患者体内，修复或替换缺陷基因。 3.细胞治疗：包括CAR-T细胞治疗、干细胞治疗等。三、按照治疗阶段分类 1.临床前研究：包括基础研究、药物筛选、动物实验等。 2.临床试验：包括I、II、III期临床试验，评估治疗效果和安全性。 3.上市后监管：包括药品审批、药品监管、药品安全等。各分类的特点和差异：按照治疗目标分类，不同的治疗目标需要采用不同的治疗方法和技术，例如癌症治疗需要采用基因编辑、CAR-T细胞治疗等技术，而遗传性疾病治疗则需要基因转移等技术。按照治疗方法分类，不同的治疗方法有着各自的优缺点，例如基因编辑技术具有高效、精准的特点，但存在安全性和伦理道德问题；细胞治疗技术具有较好的安全性和有效性，但存在生产成本高、难以规模化生产等问题。按照治疗阶段分类，不同的阶段需要采取不同的管理和监管措施，例如临床试验需要严格的伦理审批和监管，上市后监管需要加强药品安全监测和管理。综上所述，细胞基因治疗（CGT）行业的分类标准可以根据治疗目标、治疗方法和治疗阶段进行分类。不同的分类标准有着各自的特点和差异，需要根据具体情况进行选择和应用。

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细胞基因治疗（CGT）分类

干细胞治疗

干细胞治疗是指在患者的体内移植健康的干细胞，培养扩增干细胞，使用干细胞分化成各类细胞修复病变或癌变细胞，或者再建正常的细胞组织。

过继细胞转移疗法

过继细胞转移疗法是指收集并使用患者自身a的免疫细胞来治疗癌症的方式，按照细胞类型，主要包括嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、工程T细胞受体TCR疗法、NK细胞（自然杀伤细胞）免疫疗法、NKT细胞（自然杀伤T细胞）免疫疗法等。

体内基因治疗

体内基因治疗是指把带有具有治疗性基因的病毒或者非病毒载体直接输送到患者体内。获批药物例如2019年经FDA审批的Zolgensma。

体外基因治疗

体外基因治疗是指将患者从体内遗传修饰后的细胞再次输入回体内。获批药物例如2017年FDA批准的Kymriah。

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2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=60d326bdb5090b1ed0dabe05

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3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

行业特征

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Prompt

中国细胞基因治疗（CGT）行业是一个新兴的领域，具有很高的发展潜力。从商业模式、竞争环境、用户画像、利润成本、行业周期、供给需求、准入门槛、发展前景等多个维度中选取其中三个重要的维度，可以更好地了解该行业的特征。 1. 商业模式中国CGT行业的商业模式主要包括医院、生产企业和科研机构。医院是CGT的主要应用场景，生产企业则是提供CGT产品和服务的主要供应商，而科研机构则是推动CGT技术创新和发展的主要力量。目前，中国CGT行业的商业模式还处于初级阶段，需要进一步完善和优化。根据2019年中国CGT市场研究报告，中国CGT市场规模预计将在2020年达到20亿元人民币，未来几年将保持高速增长。其中，CAR-T细胞治疗是最具市场潜力的领域之一，预计市场规模将超过10亿元人民币。此外，基因编辑和干细胞治疗也是中国CGT市场的重要领域。 2. 竞争环境中国CGT行业的竞争环境主要由国内外企业和科研机构组成。目前，国内CGT企业数量较少，主要集中在上海、北京、广州等地。与此同时，国外CGT企业也在中国市场上积极布局，如诺华、强生、康宁等。此外，国内外科研机构也在CGT技术研究和应用方面展开合作。根据2019年中国CGT市场研究报告，中国CGT市场竞争格局尚未形成，市场份额分散。目前，国内CGT企业主要以CAR-T细胞治疗为主，市场占有率较高。但随着技术的不断发展和市场的逐渐成熟，竞争将会加剧。 3. 用户画像中国CGT行业的用户主要包括癌症患者、遗传性疾病患者和其他需要CGT治疗的患者。其中，癌症患者是CGT的主要应用人群，占据了CGT市场的大部分份额。此外，遗传性疾病患者和其他需要CGT治疗的患者也是CGT市场的重要用户。根据2019年中国CGT市场研究报告，中国CGT市场的主要应用领域是血液系统肿瘤，占据了市场的70%以上。此外，固体肿瘤、遗传性疾病和其他疾病也是CGT的应用领域。随着技术的不断发展和市场的逐渐成熟，CGT的应用范围将会不断扩大。结论综上所述，中国CGT行业具有很高的发展潜力，但也存在一些挑战和问题。商业模式需要进一步完善和优化，竞争格局尚未形成，用户画像需要更加精细化。未来，

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向多元化疾病领域发展

全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展

全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展，目前已经覆盖了遗传病，恶性肿瘤，传染病以及慢性病等治疗领域，中国临床试验则更侧重于肿瘤治疗，临床试验数量近年来快速增长，预计随着监管体系日益清晰、研发投入逐渐增加以及创新产业整体蓬勃发展，未来我国将会有更多细胞基因治疗产品进入临床研发阶段，未来适应症的扩展空间大。

发展潜力大

前景广阔，发展潜力大

自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物上市以来，截至2022年上半年，FDA和EMA合计批准上市了13款CGT药物，获批上市的CGT新药由于疗效显著，正在逐渐满足患者的潜在需求，较多CGT新药在医药市场上销售表现良好。其中，FDA批准上市的CART疗法药物在上市阶段大获成功进一步激发了创新药企业开发CAR-T管线的热情。病毒载体疗法和干细胞疗法等其他疗法的产品的上市数量也有望在未来进一步成为增长主流。同时，中国CGT行业在政策利好及研发投入增长的影响下，也将实现快速扩增。

技术难度大

技术难度大，机遇与挑战并存

CGT药物生产难度较大，质量控制严格。涉及复杂的生产工艺流程，众多技术平台等，是其所要面临的挑战之一。以CAR-T细胞的生产流程为例,主要涉及质粒生产、病毒载体生产和细胞治疗三大工艺，其中不同工艺又需要多个生产步骤才能实现，叠加严格的质量控制手段，导致CGT药物的生产具有耗时长、技术门槛高、成本高的特点。CAR-T细胞的生产涉及质粒、病毒和细胞三个不同的对象，它们的培养、纯化、测试等工艺都不一致，且技术平台之间存在较大差异，CGT企业通常缺乏完备的团队及设施完成。

投入高

技术路线未成熟，适应症有限，研发费用高

由于CGT药物研发尚未形成完全成熟的技术路线，且CGT药物研发所需的技术和人员在行业内都位于前沿领域，加之多数CGT药物适应症比较有限，临床试验招募患者也士分困难，多重因素作用下导致CGT药物研发费用远超传统药物。

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1：1.头豹研究院

2：2.分析师总结

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

4：https://www.leadleo.com/report/reading?id=6209cd81ece1bb75ecf3db56

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1：头豹研究院

2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=6209cd81ece1bb75ecf3db56