细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy， CGT）主要分为细胞治疗和基因治疗两个部分，细胞治疗主要涉及体外部分治疗，方法是用生物工程的方法将患者的细胞提取后，在体外经过扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强在送回患者体内，达到治疗的目的;基因治疗主要涉及体内部分治疗，方式是将外源基因导入进病患身体的靶细胞内，通过基因层面的治疗来校正或置换病毒基因，目的基因或者宿主细胞染色体整合或不增合在染色体外，但能在细胞内得到表达，起到达到治疗的目的。

体外基因治疗是指将患者从体内遗传修饰后的细胞再次输入回体内。获批药物例如2017年FDA批准的Kymriah。

技术路线未成熟，适应症有限，研发费用高

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