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细胞基因治疗（CGT）

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郑桦·头豹分析师

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行业：

综合及概念/再生医学/基因工程技术/基因治疗综合性企业/综合企业

关键词：

细胞治疗基因治疗

行业定义

细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy， CGT）主要分为细胞治疗和基因治疗两个部分，细胞治疗主要涉及体外部分治疗，方法是用生物工程的方法将患者的细胞提取后，在体外经过扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强在送回患者体内，达到治疗的目的;基因治疗主要涉及体内部分治疗，方式是将外源基因导入进病患身体的靶细胞内，通过基因层面的治疗来校正或置换病毒基因，目的基因或者宿主细胞染色体整合或不增合在染色体外，但能在细胞内得到表达，起到达到治疗的目的。

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行业分类

中国细胞基因治疗主要分为细胞治疗和基因治疗两个大类。细胞治疗以体外治疗为主，细胞治疗是利用来自患者或供体的活细胞来替代受损或患病的细胞或刺激身体的免疫反应或再生的治疗，按类别可以分为干细胞治疗、过继细胞转移疗法及其他；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。

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行业特征

CGT为机遇与挑战并存的行业，一方面CGT为难治性疾病治疗提供了新选择并带来长期疗效，全球庞大的潜在患者基数对CGT需求持续增加，行业前景广阔，发展潜力大，另一方面，由于目前CGT药物生产难度大、质量控制严格以及药物研发的技术路线尚未完全成熟且适应症有限等原因，其研发费用远超传统药物。

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发展历程

细胞基因治疗（CGT）行业

目前已达到 3个阶段

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产业链分析

上游分析中游分析下游分析

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行业规模

细胞基因治疗（CGT）行业规模

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政策梳理

细胞基因治疗（CGT）行业

相关政策 8篇

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竞争格局

中国庞大的潜在患者基数对CGT需求持续增加，而中国的CGT企业数量目前总体与海外企业相比较低，具有较大增长空间。新药从研发至走向生产上市，实现全流程覆盖，需要企业投入巨大的资金、时间和人才成本，细胞与基因治疗作为新兴的肿瘤治疗手段，大部分参与企业会借助CDMO服务加速临床研发、生产及商业化进展，采用CDMO外部是细胞基因治疗产业的一个主要趋势，且目前中国的CGT疗法仍处于早期发展阶段，因此，选取CGT CDMO领域企业作为竞争格局的分析对象。

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摘要

CGT(细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，其作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗革新的重要推动力。中国细胞与基因治疗市场快速扩张，发展前景持续向好；但CGT药物生产工艺复杂，研发和生产成本高昂等是行业发展将会面临的挑战。

中国细胞基因治疗（CGT）行业定义

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Prompt

细胞基因治疗（CGT）是一种新型的生物技术，用于治疗一些罕见疾病和癌症等疾病。CGT的定义因不同国家和组织而异，以下是几种常见的定义。美国国立卫生研究院（NIH）定义CGT为“利用基因工程技术来改变患者的细胞或基因，使其能够治疗疾病或预防疾病”。欧洲药品管理局（EMA）定义CGT为“一种利用基因工程技术、细胞培养和处理技术来治疗疾病的治疗方法”。中国国家卫生健康委员会（NHC）将CGT定义为“通过基因工程技术改变人体细胞或基因，使其恢复或增强生理功能，达到治疗疾病或预防疾病的目的”。以上三种定义都强调了CGT是一种利用基因工程技术改变细胞或基因以治疗疾病的方法。但是，它们也存在一些差异，如： 1. NIH的定义强调了CGT的预防作用，而EMA的定义则更注重其治疗作用。 2. NHC的定义强调了CGT的生理功能恢复和增强作用，与其他两个定义不同。 3. 三个定义中的表述略有不同，但都包括了细胞培养和处理技术这一重要环节。综上所述，CGT的定义虽然存在一些差异，但都强调了其利用基因工程技术改变细胞或基因以治疗疾病的本质。这种治疗方法仍处于研究和发展阶段，但已经在一些罕见疾病和癌症的治疗中取得了一定的成功。

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1：头豹研究院

2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

中国细胞基因治疗（CGT）行业分类

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Prompt

目前，最主流的分类标准是根据CGT治疗的目标分为三类：基因替换治疗、基因编辑治疗和CAR-T细胞治疗。 1. 基因替换治疗基因替换治疗是指将正常的基因序列通过载体系统导入患者体内，以取代受损或缺失的基因。这种治疗方式主要用于遗传性疾病和某些获得性疾病的治疗。例如，治疗遗传性疾病的临床试验中，患者的血液干细胞被采集，经过基因修饰后再植入体内，以修复患者体内的受损基因。目前该领域的代表性产品有：Zolgensma、Luxturna、Kymriah等。 2. 基因编辑治疗基因编辑治疗是通过工程化的核酸酶对基因进行精准的修饰，从而达到治疗目的。基因编辑技术可以实现多种基因编辑方式，包括CRISPR-Cas9、TALENs和ZFN等。基因编辑治疗的应用范围较广，涉及到遗传性疾病、癌症、感染性疾病和自身免疫疾病等领域。例如，CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被应用于治疗β-地中海贫血、人类免疫缺陷病毒（HIV）和癌症等疾病。目前该领域的代表性产品有：Editas Medicine、CRISPR Therapeutics等。 3. CAR-T细胞治疗 CAR-T细胞治疗是一种通过改造T细胞的受体，使其能够识别和攻击癌细胞的治疗方式。该治疗方式需要提取患者自身的T细胞，经过基因修饰后再注入体内。CAR-T细胞治疗主要应用于治疗血液系统恶性肿瘤，如急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等。目前该领域的代表性产品有：Kymriah、Yescarta等。从治疗目标的角度进行分类，可以更好地梳理CGT行业的发展现状和趋势。基因替换治疗主要用于遗传性疾病和某些获得性疾病的治疗，而基因编辑治疗则更加灵活，可以实现多种基因编辑方式，应用范围更广。CAR-T细胞治疗则主要应用于血液系统恶性肿瘤的治疗，目前已经有多个产品获得了FDA的批准。不同的治疗方式各具特点，以满足临床治疗中不同的需求。

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细胞基因治疗（CGT）分类

干细胞治疗

干细胞治疗是指在患者的体内移植健康的干细胞，培养扩增干细胞，使用干细胞分化成各类细胞修复病变或癌变细胞，或者再建正常的细胞组织。

过继细胞转移疗法

过继细胞转移疗法是指收集并使用患者自身a的免疫细胞来治疗癌症的方式，按照细胞类型，主要包括嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、工程T细胞受体TCR疗法、NK细胞（自然杀伤细胞）免疫疗法、NKT细胞（自然杀伤T细胞）免疫疗法等。

体内基因治疗

体内基因治疗是指把带有具有治疗性基因的病毒或者非病毒载体直接输送到患者体内。获批药物例如2019年经FDA审批的Zolgensma。

体外基因治疗

体外基因治疗是指将患者从体内遗传修饰后的细胞再次输入回体内。获批药物例如2017年FDA批准的Kymriah。

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1：头豹研究院

2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=60d326bdb5090b1ed0dabe05

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1：头豹研究院

2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=60d326bdb5090b1ed0dabe05

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

中国细胞基因治疗（CGT）行业特征

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专家访谈

Prompt

从商业模式、竞争环境、用户画像、利润成本、行业周期、供给需求、准入门槛、发展前景等多个维度中，我们选择商业模式、竞争环境和准入门槛三个重要的维度来分析中国细胞基因治疗（CGT）行业的特征。一、商业模式 CGT行业的商业模式主要包括基础研究、临床试验、生产制造和销售四个环节。其中，由于CGT技术的研究和开发需要耗费大量的时间和资金，因此很多企业选择与合作伙伴进行联合研发，降低研发成本和风险。同时，由于技术的高度复杂性和严格的监管要求，企业需要建立完善的质量管理体系，保证产品的质量和安全性。据2019年中国医药产业发展报告显示，2018年中国CGT行业市场规模达到了35亿元，预计到2023年将达到151亿元。未来，CGT企业将会面临市场需求不断增加的压力，因此在产品研发、生产制造和销售等方面需要不断创新和优化商业模式。二、竞争环境目前，中国CGT行业的主要竞争者包括国内外大型制药企业、专业细胞治疗企业以及科研机构等。这些竞争者在技术研究、产品研发、生产制造和销售等方面都拥有一定的优势和资源，并且在不同领域都存在一定的合作和竞争关系。据2019年中国医药产业发展报告显示，中国CGT行业的市场集中度较低，前十家企业的市场份额不足30%。未来，随着市场的不断扩大和竞争的加剧，CGT企业需要加强技术研究和产品创新，提高自身的市场竞争力。三、准入门槛由于CGT技术的高度复杂性和严格的监管要求，CGT企业面临着较高的准入门槛。首先，CGT技术需要大量的研究和开发投入，对技术人才和资金的要求较高。其次，CGT产品的临床试验和上市申请需要经过严格的监管审批，审批周期较长。最后，由于CGT产品的安全性和有效性需要得到长期验证，因此CGT企业需要建立完善的质量管理体系和监测体系。根据《2019年中国医药产业发展报告》，当前中国CGT行业的准入门槛较高，而且对于新进入的企业来说，资金和技术是最大的挑战。因此，CGT企业需要加强技术研究和开发，同时积极与政策机构和投资机构合作，寻找更多的资金支持。总结：综上所述，中国CGT行业的特征主要表现在商业模式的不断创新和优化、竞争环境的加剧和准入门槛的较高。未来，CGT企业需要加

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向多元化疾病领域发展

全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展

全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展，目前已经覆盖了遗传病，恶性肿瘤，传染病以及慢性病等治疗领域，中国临床试验则更侧重于肿瘤治疗，临床试验数量近年来快速增长，预计随着监管体系日益清晰、研发投入逐渐增加以及创新产业整体蓬勃发展，未来我国将会有更多细胞基因治疗产品进入临床研发阶段，未来适应症的扩展空间大。

发展潜力大

前景广阔，发展潜力大

自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物上市以来，截至2022年上半年，FDA和EMA合计批准上市了13款CGT药物，获批上市的CGT新药由于疗效显著，正在逐渐满足患者的潜在需求，较多CGT新药在医药市场上销售表现良好。其中，FDA批准上市的CART疗法药物在上市阶段大获成功进一步激发了创新药企业开发CAR-T管线的热情。病毒载体疗法和干细胞疗法等其他疗法的产品的上市数量也有望在未来进一步成为增长主流。同时，中国CGT行业在政策利好及研发投入增长的影响下，也将实现快速扩增。

技术难度大

技术难度大，机遇与挑战并存

CGT药物生产难度较大，质量控制严格。涉及复杂的生产工艺流程，众多技术平台等，是其所要面临的挑战之一。以CAR-T细胞的生产流程为例,主要涉及质粒生产、病毒载体生产和细胞治疗三大工艺，其中不同工艺又需要多个生产步骤才能实现，叠加严格的质量控制手段，导致CGT药物的生产具有耗时长、技术门槛高、成本高的特点。CAR-T细胞的生产涉及质粒、病毒和细胞三个不同的对象，它们的培养、纯化、测试等工艺都不一致，且技术平台之间存在较大差异，CGT企业通常缺乏完备的团队及设施完成。

投入高

技术路线未成熟，适应症有限，研发费用高

由于CGT药物研发尚未形成完全成熟的技术路线，且CGT药物研发所需的技术和人员在行业内都位于前沿领域，加之多数CGT药物适应症比较有限，临床试验招募患者也士分困难，多重因素作用下导致CGT药物研发费用远超传统药物。

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1：1.头豹研究院

2：2.分析师总结

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

4：https://www.leadleo.com/report/reading?id=6209cd81ece1bb75ecf3db56

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1：头豹研究院

2：https://www.leadleo.com/report/reading?id=635786ac061ea16b2164d8a3

3：https://www.leadleo.com/report/reading?id=6209cd81ece1bb75ecf3db56