基因治疗是一种通过改变个体基因组来治疗疾病的新兴治疗方法。基因治疗可以通过引入新的基因、修复已有的基因或淬炼基因表达来改变细胞功能。基因治疗的目标是利用人类基因组计划的成果，发现并开发新的治疗手段，以治疗疾病和改善健康。 基因治疗的定义有多种，其中最常见的定义是：基因治疗是一种利用基因工程技术，以改变人类生物体的遗传信息来治疗疾病的治疗方法。此外，基因治疗也可以被定义为一种治疗方法，通过改变个体细胞的基因组，以改变细胞的功能来治疗疾病。 虽然这些定义都强调了基因治疗的核心概念，即改变基因组来治疗疾病，但它们之间存在一些区别和差异。例如，第一种定义更强调基因工程技术的应用，而第二种定义则更加注重细胞的功能改变。此外，第三种定义还强调了基因治疗的目标是治疗疾病和改善健康，这表明基因治疗不仅仅是一个治疗方法，而是一个更全面的健康管理方法。 总之，基因治疗的定义在不同的背景和应用中可能会有所不同，但它们都强调了基因治疗的核心概念，即通过改变个体基因组来治疗疾病和改善健康。随着技术的不断发展，基因治疗将成为未来医学的重要组成部分，为人类健康带来更多的进步和变革。

目前基因治疗行业的最主流分类标准为治疗方法和治疗领域。按照治疗方法可以分为基因替代治疗、基因编辑治疗和基因表达调控治疗；按照治疗领域可以分为肿瘤基因治疗、遗传性疾病基因治疗和免疫基因治疗。 基因替代治疗是指将正常的基因导入到患者体内，取代或修复缺陷基因的治疗方法。其典型内容包括载体构建、基因传递和基因表达等方面。常用的载体包括病毒和非病毒两种，其中病毒载体主要有腺病毒、AAV病毒等，非病毒载体主要有脂质体、聚合物和微粒等。基因传递方式包括直接注射、转染和转导等。基因表达方面则需要考虑基因的稳定性、表达水平和副作用等问题。基因替代治疗的特点在于能够直接替代或修复缺陷基因，但是存在免疫反应和潜在的肝毒性等副作用。 基因编辑治疗是指通过CRISPR等技术，直接对患者基因组进行编辑，达到治疗效果的方法。其典型内容包括基因编辑系统的构建、基因编辑效率和安全性等方面。常用的基因编辑系统有CRISPR/Cas9、ZFN和TALEN等。基因编辑的效率和精准性受到基因编辑系统的限制，因此需要不断进行技术优化和改进。基因编辑的安全性则需要考虑非特异性剪切和误靶等问题。基因编辑治疗的特点在于可以对基因组进行精准编辑，但是存在误靶和不可逆性等风险。 基因表达调控治疗是指通过RNAi等技术，对基因表达进行调控，达到治疗效果的方法。其典型内容包括RNAi系统的构建、siRNA的设计和基因表达调控效果等方面。RNAi系统包括siRNA和miRNA两种，其中siRNA主要用于基因敲除，miRNA则用于基因表达调控。siRNA的设计需要注意靶点选择和siRNA稳定性等问题，miRNA的设计需要考虑miRNA与靶基因的互作和miRNA调控网络的复杂性等问题。基因表达调控治疗的特点在于可以对基因表达进行精准调控，但是存在RNAi系统的特异性和RNAi耐药性等问题。 肿瘤基因治疗是指针对肿瘤基因的治疗方法。其典型内容包括基因治疗靶点的选择、副作用和临床疗效等方面。肿瘤基因治疗的靶点可以包括肿瘤抑制基因、肿瘤促进基因和免疫检查点等。肿瘤基因治疗的副作用包括免疫毒性和肝毒性等。肿瘤基因治疗的临床疗效则需要考虑肿瘤异

中国基因治疗行业的商业模式、竞争环境、用户画像、利润成本、行业周期、供给需求、准入门槛、发展前景等多个维度都有其独特的特征。在此，本文将从竞争环境、用户画像和行业周期三个维度入手，分析中国基因治疗行业的特征，并结合数据加以论证。 竞争环境 中国基因治疗行业的竞争环境十分激烈，主要集中在国内和国际两个层面。国内方面，目前已有多家企业涉足基因治疗领域，如斯都医疗、倍康医药、医渡云等。斯都医疗是国内基因治疗领域的领军企业之一，其推出的基因治疗产品——Yescarta已经获得国家药监局的上市批准。倍康医药则在2020年获得了国内首个基因治疗药物——Zolgensma的上市批准。医渡云则致力于为医院提供基因检测、基因诊断和基因治疗等一站式服务。国际方面，拥有庞大市场和技术优势的美国、欧洲和日本等国际巨头也在积极布局基因治疗领域。例如，拜耳公司和诺华公司等国际制药巨头均在中国开展基因治疗研究和业务拓展。此外，中国基因治疗行业的发展面临来自其他亚洲国家的竞争，如韩国、印度等。 用户画像 中国基因治疗的用户主要是患有遗传性疾病的患者及其家庭成员。据中国人口健康与发展调查数据显示，我国遗传病患者人数约为9000万人，其中疾病种类多样，包括地中海贫血、血友病、肌萎缩性脊髓侧索硬化、亚硝酸盐中毒等。这些患者的治疗难度较高，常规治疗方法效果不佳，而基因治疗具有精准、个性化等优势，成为这些患者的重要治疗选择。此外，随着基因检测技术的不断提升和普及，越来越多的人开始关注自身基因信息，以预防疾病或进行个性化健康管理，这也为基因治疗市场的扩大提供了潜在用户。 行业周期 中国基因治疗行业的发展处于初级阶段，市场规模较小，但增长速度较快。据艾瑞咨询数据显示，2016年中国基因治疗市场规模约为4.5亿元，2019年已增长至15.7亿元，年均复合增长率达到了53.7%。预计到2024年，中国基因治疗市场规模将达到50亿元。未来，随着我国医疗技术和管理水平的不断提升，基因治疗将逐渐得到政