提示×
系统公告
panel标题
提示主题内容
关闭验证

人机验证

拖动滑块使图片为正

图片加载中...
刷新验证刷新
客服电话:400-072-5588
|
小程序|公众号|服务号
微信扫一扫 进入头豹小程序头豹小程序

投射阅读

重新获取

微信扫码 关注头豹公众号头豹公众号
微信扫码 关注头豹服务号头豹服务号
开通企业VIP,下载完整内容

企业VIP,享免费下载

尊享VIP购买,享半价优惠

申请引用
内容标题:基因治疗
引用内容:
文字纠错
投诉
首页 词条目录词条详情
基因治疗
申请引用

全文引用

申请引用

收藏

吴静
吴静·头豹分析师
未经平台授权,禁止转载
版权有问题?点此投诉
行业定义
基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病。基因治疗有体内与体外两种途径,基因治疗产品按技术特点包括以下五种:质粒DNA:环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人类细胞中。病毒载体:病毒具有将遗传物质传递到细胞中的自然能力,因此一些基因治疗产品是从病毒中衍生出来的。一旦病毒被改造以消除它们引起传染病的能力,这些经过修饰的病毒就可以被用作载体(载体),将治疗基因携带到人类细胞中。细菌载体:细菌可以被修饰以防止它们引起传染病,然后作为载体(载体)将治疗基因携带到人体组织中。人类基因编辑技术:基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。患者源性细胞基因治疗产品:细胞从病人身上移除,基因改造(通常使用病毒载体),然后返回给病人。
AI访谈
行业分类
基因治疗主要分为离体治疗,即体外治疗和体内治疗。
AI访谈
行业特征
基因治疗行业主要特征有三:第一,罕见病治疗需求强烈,罕见病患病总人数超过了艾滋病与癌症,但是超过90%的罕见病缺乏有效的治疗手段,基因治疗有望一定程度上解决这一困境。第二,研发优势独特,核酸序列设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小,在开发出一个安全、高效的递送系统之后,基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率高。第三,基因治疗CDMO服务开始兴起,可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为企业缩小研发投入,并且帮助解决研产瓶颈,成为市场化结构优化的必然趋势。
AI访谈
发展历程

基因治疗行业

目前已达到 3个阶段
AI访谈
产业链分析
AI访谈
行业规模
基因治疗行业规模
暂无评级报告
AI访谈数据图表
政策梳理
基因治疗行业
相关政策 6篇
AI访谈
竞争格局
中国基因治疗行业市场竞争格局一定程度上实现了较为集中的局面,梯队分布不显著。由于中国基因治疗市场起步较海外国家晚,众多企业遇势而发,纷纷布局,因此头部企业暂未形成。
AI访谈数据图表
摘要
基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程,基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。 现阶段,基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病,分为体内与体外两种途径,按技术特点可分为五类产品。基因治疗可针对多种临床适应症和组织靶标,包括神经肌肉疾病,遗传性失明和癌症等,同时基因治疗可为开发其他疾病的治疗方法奠定基础。 由于加速审评审批的政策利好及高患者基数,在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二,未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。
行业定义
申请引用

申请引用

AI专家访谈专家访谈
Prompt
基因治疗是一种利用基因工程技术,通过改变或修复人体细胞或组织中的异常基因,以达到治疗疾病的目的的方法。基因治疗的定义可以从不同角度进行描述,以下是几种常见的定义: 1. 狭义定义:基因治疗是指将外源性DNA序列导入到人体细胞中,以纠正或替换异常基因,从而治疗疾病。 2. 广义定义:基因治疗是指利用基因工程技术,通过改变或修复人体细胞或组织中的异常基因,以达到治疗疾病的目的。这种定义包括了基因编辑、基因修饰、基因转移等多种技术手段。 3. 细胞治疗定义:基因治疗是指将经过基因修饰的细胞注射到患者体内,以达到治疗疾病的目的。 以上三种定义的区别在于广义定义包含了更多的技术手段,而细胞治疗定义则强调了细胞注射这一具体的治疗方式。在实际应用中,基因治疗往往需要结合多种技术手段,如基因编辑、载体构建、基因转移等,以达到最佳的治疗效果。
开通头豹会员
基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病。基因治疗有体内与体外两种途径,基因治疗产品按技术特点包括以下五种:质粒DNA:环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人类细胞中。病毒载体:病毒具有将遗传物质传递到细胞中的自然能力,因此一些基因治疗产品是从病毒中衍生出来的。一旦病毒被改造以消除它们引起传染病的能力,这些经过修饰的病毒就可以被用作载体(载体),将治疗基因携带到人类细胞中。细菌载体:细菌可以被修饰以防止它们引起传染病,然后作为载体(载体)将治疗基因携带到人体组织中。人类基因编辑技术:基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。患者源性细胞基因治疗产品:细胞从病人身上移除,基因改造(通常使用病毒载体),然后返回给病人。
[1]
1:https://www.leadleo.com/report/details?id=60af2ebdb5090b1ed0d9f360
2:2021年中国基因治疗行业概览
2021年中国基因治疗行业概览
行业分类
申请引用

申请引用

AI专家访谈专家访谈
Prompt
基因治疗行业可以根据不同的分类标准进行分类,其中最主流的分类标准包括治疗方式、治疗对象和治疗目的。下面将对这三种分类标准进行详细描述。 1. 治疗方式 基因治疗可以分为三种不同的治疗方式:基因替换治疗、基因修饰治疗和基因靶向治疗。 基因替换治疗是指将正常的基因序列导入到患者体内,以取代缺陷或异常的基因。这种治疗方式适用于单基因遗传病等疾病,例如囊性纤维化、血友病等。 基因修饰治疗是指通过改变患者体内的基因表达水平来治疗疾病。这种治疗方式可以通过RNA干扰、CRISPR-Cas9等技术实现。例如,通过RNA干扰抑制肿瘤相关基因的表达,可以达到治疗癌症的效果。 基因靶向治疗是指利用基因工程技术设计和制造特定的分子,以靶向特定的基因或蛋白质,从而达到治疗疾病的效果。这种治疗方式适用于癌症、心血管疾病等多种疾病。 2. 治疗对象 基因治疗的对象可以分为两类:体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。 体细胞基因治疗是指将基因治疗剂注射到患者的体细胞中,以治疗疾病。这种治疗方式不会影响患者的后代,但需要反复注射,治疗效果有限。 生殖细胞基因治疗是指将基因治疗剂注射到患者的生殖细胞中,以治疗疾病。这种治疗方式可以影响患者的后代,但需要进行基因编辑等复杂操作,风险较高。 3. 治疗目的 基因治疗的目的可以分为三类:治疗性基因治疗、预防性基因治疗和增强性基因治疗。 治疗性基因治疗是指通过基因治疗来治疗已经发生的疾病。这种治疗方式适用于多种疾病,例如癌症、遗传性疾病等。 预防性基因治疗是指通过基因治疗来预防疾病的发生。这种治疗方式适用于一些遗传性疾病,例如乳腺癌、结直肠癌等。 增强性基因治疗是指通过基因治疗来增强人体的某些功能,例如增强免疫力、增强肌肉力量等。这种治疗方式目前还处于研究阶段,尚未得到广泛应用。 总之,基因治疗行业可以根据不同的分类标准进行分类,每种分类方式都有其典型内容和特点。了解这些分类方式
开通头豹会员
基因治疗主要分为离体治疗,即体外治疗和体内治疗。
基因治疗分类
离体治疗
需要采集处理患者细胞再回输,规模化生产难度大。主要针对血液病,如治疗β地贫的Zynteglo,以及CAR-T。
体内治疗
基因替代,补充功能性基因:(1)非整合性载体,治疗基因独立于靶细胞基因组表达。常用AAV载体,如治疗2型先天性黑朦的Luxtyrna;(2)整合性载体,存在潜在的插入突变风险,如慢病毒载体,通常用于离体治疗,尚无体内治疗产品进入临床。
基因编辑,敲除或者纠正错误基因。
[2]
1:https://www.leadleo.com/report/details?id=60af2ebdb5090b1ed0d9f360
2:2021年中国基因治疗行业概览
2021年中国基因治疗行业概览
行业特征
申请引用

申请引用

AI专家访谈专家访谈
Prompt
中国基因治疗行业特征分析 随着基因科学的不断发展,基因治疗作为一种新型的治疗手段,逐渐成为医学领域的热门话题。在中国,基因治疗行业也在快速发展,具有以下三个重要的特征。 一、商业模式 目前,中国基因治疗行业的商业模式主要分为两种:一种是以医院为主导的临床试验模式,另一种是以企业为主导的产品研发和销售模式。在临床试验模式下,医院通常会与科研机构合作,共同开展基因治疗的临床试验,并通过科研成果转化来获得经济利益。而在产品研发和销售模式下,企业则会自主研发基因治疗产品,并通过销售来获取收益。 据统计,截至2020年,中国基因治疗市场规模已达到30亿元人民币,其中以企业为主导的商业模式占据了市场的大部分份额。这表明,中国基因治疗行业正逐渐从科研阶段向商业化阶段转变,未来将有更多的企业进入该领域,推动市场的进一步扩大。 二、竞争环境 目前,中国基因治疗行业的竞争环境相对较为激烈。在国内,已有多家企业涉足基因治疗领域,如华大基因、富祥药业、天士力等。此外,国际上也有多家企业进入中国市场,如美国的Pfizer、诺华制药等。 据市场研究机构预测,未来几年,中国基因治疗市场将保持高速增长,市场规模有望达到100亿元人民币以上。这将进一步加剧市场的竞争,企业需要通过技术创新、产品差异化等手段来提高市场竞争力。 三、用户画像 中国基因治疗的用户主要集中在癌症、遗传性疾病等高风险人群中。根据中国医学科学院肿瘤医院的数据显示,目前中国每年新增癌症患者约为400万人,其中大部分患者需要接受化疗、放疗等治疗手段。而基因治疗作为一种新型的治疗手段,可以针对患者的基因特征进行精准治疗,具有更好的疗效和安全性。 此外,随着人们健康意识的提高,越来越多的人开始关注基因检测和基因治疗。根据艾瑞咨询的数据显示,2019年中国基因检测市场规模已达到120亿元人民币,预计到2023年将达到300亿元人民币。这表明,未来中国基因治疗市场的用户群体将会不断扩大,市场潜力巨大。 综上所述,中国基因治疗行业具有商业模式转型、竞争激烈和用户群体扩大等特征。未来,随着技术
开通头豹会员
基因治疗行业主要特征有三:第一,罕见病治疗需求强烈,罕见病患病总人数超过了艾滋病与癌症,但是超过90%的罕见病缺乏有效的治疗手段,基因治疗有望一定程度上解决这一困境。第二,研发优势独特,核酸序列设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小,在开发出一个安全、高效的递送系统之后,基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率高。第三,基因治疗CDMO服务开始兴起,可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为企业缩小研发投入,并且帮助解决研产瓶颈,成为市场化结构优化的必然趋势。
1
罕见病治疗需求强烈
罕见病患病总人数超过了艾滋病与癌症,但是超过90%的罕见病缺乏有效的治疗手段,基因治疗有望一定程度上解决这一困境
绝大多数的罕见病由遗传基因导致。罕见病种类多达7,000余种,总人数估计达3.5亿人,超过了艾滋病与癌症的数量。但是,罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决,现阶段超过90%的罕见病缺乏有效治疗手段。罕见病治疗是国际难题,罕见病有效治疗方法稀缺,而且大多耗费巨大,这给患者和家庭带来沉重的经济和 心理压力,并最终导致更大的社会成本。国家层面对于健康中国的建设直接推动罕见病的防治,进而驱动基因治疗行业发展。2015年,中国罕见病患病总人数约为1,680万人,而到2020年,中国罕见病患者约2,000万人。基因治疗为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来了巨大希望。
2
研发优势独特
核酸序列设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小,在开发出一个安全、高效的递送系统之后,基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率高
基因治疗研发的三大共性步骤包括:核酸序列的设计与合成将目标序列递送至细胞中(体内或体外)工业化生产核酸序列的设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小。病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以通过优化载体来规避。非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对容易。因此,在开发出一个安全、高效的递送系统之后,基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。以siRNA领域领先公司Alnylam为例,Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%,远远高于新药开发的行业平均值。 
3
基因治疗CDMO服务开始兴起
可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为企业缩小研发投入,并且帮助解决研产瓶颈,成为市场化结构优化的必然趋势
基因治疗领域CDMO机构所提供的外包服务将兴起。一方面,中国细胞和基因疗法热度显现,龙头企业纷纷布局,小型企业大量涌现,但基因治疗研发生产的瓶颈始终存在。药企不仅尚未积累足够的细胞治疗研发经验,同时也没有配套的生产厂房,因此在基因疗法和细胞疗法研发领域,对于利用专业的CDMO团队以降低成本的需求很高。而CDMO不仅具备定制研发能力,同时具备生产能力,能够提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务,可明显缩小研发投入。另一方面,CDMO作为一种新型研发生产外包模式,可提供的服务包括载体选择与优化服务、载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务以及后期商业化生产服务,作为研发生产所遇痛点的解决方案,成为行业市场结构优化的必然结果。
[3]
1:https://www.leadleo.com/report/details?id=60af2ebdb5090b1ed0d9f360
2:2021年中国基因治疗行业概览
2021年中国基因治疗行业概览
“基因治疗已关联1篇产业链
词条作者链
吴静·头豹分析师
2024-05-20
修改“基因治疗”词条报告
吴静·头豹分析师
2024-05-20
发布“基因治疗”词条报告
头豹知识共创平台

为各行业权威专家提供知识付费平台

为客户提供专业领域的解答服务

找专家解答
成为认证专家
1
行业定义
2
行业分类
3
行业特征
4
发展历程
5
产业链分析
6
行业规模
7
政策梳理
8
竞争格局
9
企业分析
正在加载...
1
2
3
4
5
6
7
8
9
成为会员,您可以查阅以下资料
尊享VIP会员
企业VIP会员
基因治疗发展历程
基因治疗行业规模
基因治疗产业链分析
基因治疗政策梳理
基因治疗企业分析
基因治疗竞争格局
产业链阅读权益
基因治疗发展历程
基因治疗行业规模
基因治疗产业链分析
基因治疗政策梳理
基因治疗企业分析
基因治疗竞争格局
词条SIZE下载权益
产业链阅读权益
购买企业VIP会员
免费阅读
剩余次
提示信息

头豹的程序员小GG强烈建议您使用谷歌浏览器(chrome)以获得最佳用户体验。