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分类 | 长度及组成 | 作用机制 | 特点 |
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反义核酸 ASO | 15-30nt 单链 | 与mRNA或其它RNA互补的DNA或RNA分子。可与mRNA特异性地互补结合,抑制该mRNA的翻译或引起mRNA的降解,调节蛋白的表达及细胞的生长、分化等,起到治疗疾病的作用 |
高特异性
多种作用机制
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干扰核酸 siRNA | 16-27nt 双链 | 双链RNA或发卡结构RNA经核酸内切酶Dicer剪切后形成特定长度和结构的siRNA,在解旋酶作用下生成正义链和反义链,反义链与多蛋白组分形成RNA诱导沉默复合体RISC,RISC中保留的反义链与靶基因的mRNA特异地互补,同时RISC具有核酸酶活性,能将靶基因的mRNA切割降解,抑制靶基因的表达 |
高特异性且沉默效应较强
无免疫原性
设计合成便利
从蛋白表达层面进行调控
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miRNA | 20-40nt 单链 | 前体miRNA被转运到细胞质中,Dicer将其剪切成约20-24个核苷酸长度的miRNA双链,随后被载入诱导沉默复合体RISC中,一条单链miRNA被降解,另一条成熟的单链miRNA分子与靶mRNA序列互补配对,调节基因的表达 |
具有调控作用外和多个疾病标记物
稳定性更强,不易被降解
多种作用机制
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