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RNAi作用机制

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RNAi作用机制

头豹研究院96

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2022年中国RNAi行业概览(独占版)
2022年中国RNAi行业概览(独占版)

头豹研究院

发布时间

2022-6-23 00:00

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分类 长度及组成 作用机制 特点
反义核酸 ASO 15-30nt 单链 与mRNA或其它RNA互补的DNA或RNA分子。可与mRNA特异性地互补结合,抑制该mRNA的翻译或引起mRNA的降解,调节蛋白的表达及细胞的生长、分化等,起到治疗疾病的作用
高特异性
多种作用机制
干扰核酸 siRNA 16-27nt 双链 双链RNA或发卡结构RNA经核酸内切酶Dicer剪切后形成特定长度和结构的siRNA,在解旋酶作用下生成正义链和反义链,反义链与多蛋白组分形成RNA诱导沉默复合体RISC,RISC中保留的反义链与靶基因的mRNA特异地互补,同时RISC具有核酸酶活性,能将靶基因的mRNA切割降解,抑制靶基因的表达
高特异性且沉默效应较强
无免疫原性
设计合成便利
从蛋白表达层面进行调控
miRNA 20-40nt 单链 前体miRNA被转运到细胞质中,Dicer将其剪切成约20-24个核苷酸长度的miRNA双链,随后被载入诱导沉默复合体RISC中,一条单链miRNA被降解,另一条成熟的单链miRNA分子与靶mRNA序列互补配对,调节基因的表达
具有调控作用外和多个疾病标记物
稳定性更强,不易被降解
多种作用机制
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《RNAi药物治疗的基本机制》,头豹研究院
RNAi作用机制,RNAi药物,单克隆抗体,药物递送技术,医疗保健业/药品及生物科技,行业报告
RNAi技术通过介导RNAi的短双链RNA片段(siRNA)形成RNAi药物。以技术为维度区分,RNAi药物主要分为反义核酸(ASO)、干扰核酸(siRNA)和miRNA等。其中,反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点,发展最为成熟,以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大,2018年首个siRNA药物获批。
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