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产品名称 | 企业 | 适应症 |
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Golodirsen | Sarepta | 杜氏肌营养不良症 |
Volanesorsen | Ionis | 家族性乳糜微粒血症 |
Inotersen | Ionis | 治疗罕见遗传病 |
Eteplirsen | Sarepta | 杜氏肌营养不良症 |
Nusinersen | Ionis | 脊髓性肌萎缩症 |
Mipomerson | Ionis | 血脂异常治疗 |
Fomivirsen | Ionis | 艾滋病患者的巨细胞病毒性视网膜炎 |
GivosiRNA | Alynlam | 急性肝卟啉症 |
PatisiRNA | Alynlam | 遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病 |
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