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状态 | 药物 | 公司 | 批准时间 | 靶点 | 靶器官 | 适应症 | ||
---|---|---|---|---|---|---|---|---|
反义核酸 | 上市 | Golodirsen | Sarepta | 2019 | DMD(exon53) | 肌肉 | DMD | |
Volanesorsen | Ionis | 2019 | APOC3 | 肝脏 | FCS | |||
Inotersen | Ionis | 2018 | TTR | 肝脏 | hATTR | |||
Eteplirsen | Sarepta | 2016 | DMD(exon51) | 肌肉 | DMD | |||
Nusinersen | Ionis | 2016 | SMN2 | CNS | SMA | |||
Mipomerson | Ionis | 2012 | APOB | 肝脏 | HOFH | |||
Fomivirsen | Ionis | 1998 | HCMV | 眼睛 | 视网膜炎 | |||
RNAi | siRNA | 上市 | GivosiRNA | Alnylam | 2019 | ALAS1 | 肝脏 | AHP |
PatisiRNA | 2018 | TTR | 肝脏 | hATTR | ||||
III期 | FitusiRNA | - | SERPINC1 | 肝脏 | 血友病 | |||
IncclisiRNA | - | PCSK9 | 肝脏 | HoFH、CVD | ||||
OPI-1002 | Quark | - | TP53 | 肾 | AKI | |||
QPI-1007 | - | CASP2 | 眼睛 | 干眼症 | ||||
SYL1001 | Sylentis | - | TRPV1 | 眼睛 | 青光眼 | |||
miRNA | II期 | ABX464 | Abivax | - | miR124 | n.a. | HIV |
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