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RNA疗法分类

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2020中国RNA行业概览

头豹研究院

2020-4-7 00:00

分类		长度及组成	作用机制	特点
反义核酸 ASO		15-30nt 单链	与mRNA或其它RNA互补的DNA或RNA分子。可与mRNA特异性地互补结合，抑制该mRNA的翻译或引起mRNA的降解，调节蛋白的表达及细胞的生长、分化等，起到治疗疾病的作用	•高特异性 •多种作用机制
RNAi	干扰核酸 siRNA	16-27nt 双链	双链RNA或发卡结构RNA经核酸内切酶Dicer剪切后形成特定长度和结构的siRNA，在解旋酶作用下生成正义链和反义链，反义链与多蛋白组分形成RNA诱导沉默复合体RISC，RISC中保留的反义链与靶基因的mRNA特异地互补，同时RISC具有核酸酶活性，能将靶基因的mRNA切割降解，抑制靶基因的表达	•高特异性且沉默效应较强 •无免疫原性 •设计合成便利 •从蛋白表达层面进行调控
RNAi	miRNA	20-40nt 单链	前体miRNA被转运到细胞质中，Dicer将其剪切成约20-24个核苷酸长度的miRNA双链，随后被载入诱导沉默复合体RISC中，一条单链miRNA被降解，另一条成熟的单链miRNA分子与靶mRNA序列互补配对，调节基因的表达	•具有调控作用外和多个疾病标记物 •稳定性更强，不易被降解 •多种作用机制

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